Regulatory News:
POXEL SA (Euronext – POXEL – FR0012432516) (Paris:POXEL),
société biopharmaceutique au stade clinique développant des
traitements innovants pour les maladies métaboliques chroniques,
dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les maladies rares,
a annoncé aujourd’hui la création d’un Conseil Scientifique dédié
aux maladies métaboliques rares. Le nouveau Conseil Scientifique se
concentrera dans un premier temps sur le développement du programme
de Poxel dans l’adrénoleucodystrophie liée au chromosome X
(ALD).
« Je suis ravi d’accueillir ce panel d’experts reconnus au sein
du Conseil Scientifique de Poxel dédié aux maladies métaboliques
rares. Ces indications thérapeutiques, y compris l’ALD, ne
disposent pas, ou de manière très limitée, de traitements, et les
besoins médicaux sont très grands. Les connaissances et expériences
approfondies de ces experts nous permettront de mieux élaborer nos
programmes de recherche et de développement précliniques et
cliniques, et d’accomplir notre mission visant à développer des
traitements pour les maladies métaboliques rares. Nous sommes
impatients de poursuivre notre collaboration avec ces membres
éminents à mesure que nous développons nos programmes cliniques
avec l’initiation, début 2022, de deux études de Phase IIa dans
l’ALD, la première pour le PXL065, une nouvelle molécule de
thiazolidinedione modifiée par deutérium, et la seconde pour le
PXL770, un activateur direct de l’AMPK », a déclaré David E.
Moller, Directeur Scientifique de Poxel.
Poxel a récemment tenu son premier Conseil Scientifique dédié
aux maladies rares, au cours duquel des discussions très
productives ont pu être menées concernant le potentiel de ses
molécules et le futur de ses programmes dans l’ALD, y compris le
design des deux études de preuve de concept de Phase IIa que la
Société prévoit d’initier en début d’année prochaine.
Les membres du Conseil Scientifique dédié aux maladies
métaboliques rares sont les suivants :
Le professeur Florian Eichler, MD, est un expert des
maladies métaboliques héréditaires qui affectent le système
nerveux. Il a reçu une formation en neurologie pédiatrique et en
neurogénétique à Harvard et à Johns Hopkins. Il est actuellement
directeur du Centre pour les Maladies Neurologiques Rares et
directeur du Service de Leukodystrophie à l’Hôpital Général du
Massachussetts, à la faculté de médecine de Harvard, aux
États-Unis. Ses recherches portent sur la génétique des troubles
peroxysomaux, le métabolisme des lipides et la thérapie génique
pour les maladies neurodégénératives. Le docteur Eichler est
également président de l’association ALD Connect.
Le professeur Marc Engelen, MD, PhD, est un chercheur
clinicien, un spécialiste en neurologie pédiatrique,
gastro-entérologie et endocrinologie, et un expert des troubles
peroxysomaux et des leucodystrophies au Centre Médical et
Universitaire d'Amsterdam, aux Pays-Bas. Le docteur Engelen a
obtenu son diplôme de médecine et son doctorat à l'université
d'Amsterdam. Avec Stephan Kemp et d'autres membres de son équipe,
les travaux de recherche du docteur Engelen ont porté sur de
nouvelles approches pour détecter, diagnostiquer et surveiller les
maladies neuro-métaboliques, y compris l'ALD.
Le professeur S. Ali Fatemi, MD, est un médecin et
scientifique de premier plan dans le domaine de la neurologie
pédiatrique et des maladies neuro-métaboliques. Le docteur Fatemi a
été formé à l'université de médecine de Vienne, en Autriche, et à
l’institut Kennedy Krieger à l’université Johns Hopkins, aux
États-Unis. Il a fondé le centre Moser pour les leukodystrophies et
occupe aujourd’hui le poste de directeur médical à l’Institut
Kennedy Krieger à Baltimore. Ses recherches se concentrent sur les
études fondamentales et translationnelles de la physiopathologie de
l'ALD.
Le professeur Stephan Kemp, PhD, est un expert en
recherche translationnelle sur les maladies neuro-métaboliques
génétiques. Il a été formé à l'université Johns Hopkins, à
l'Institut Kennedy Krieger et à l'Université d'Amsterdam, où il est
membre du corps professoral depuis de nombreuses années. Ses
recherches portent sur le métabolisme des lipides et la
neurotoxicité et il a publié de nombreux articles fondateurs sur la
patho-biologie de l'ALD. Il dirige également des travaux de
recherche axés sur le dépistage néonatal des anomalies métaboliques
rares aux Pays-Bas.
Le professeur Fanny Mochel, MD, PhD, est
une experte dans le domaine des erreurs innées du métabolisme. Elle
a reçu une formation en génétique et neurosciences à l'université
Pierre et Marie Curie à Paris, où elle est membre du corps
professoral en génétique. Le docteur Mochel dirige également le
centre français de référence sur les maladies neuro-métaboliques et
est coprésidente de la société française des anomalies héréditaires
du métabolisme et membre du conseil de la société pour l'étude des
anomalies héréditaires du métabolisme. Ses travaux de recherche
portent sur la caractérisation et le traitement des déficiences
énergétiques cérébrales dans les maladies neuro-métaboliques,
l'identification de nouveaux biomarqueurs, la métabolomique et
l’imagerie métabolique in vivo, ainsi que sur des applications
thérapeutiques ciblant le cycle de Krebs.
Le professeur Jaspreet Singh, PhD, est un chercheur en
neurosciences qui poursuit ses recherches sur la physiopathologie
de l'ALD, la neuro-inflammation, le développement de biomarqueurs
et l’évaluation de nouvelles options thérapeutiques. Il a été formé
en Inde et à l’université médicale de Caroline du Sud, aux
États-Unis. Il est actuellement membre du corps professoral du
département de neurologie du Henry Ford Health System à Détroit,
aux États-Unis.
Le professeur Keith Van Haren, MD, est un neurologue
pédiatrique et un expert de l’ALD. Il a reçu une formation médicale
et une spécialisation à la faculté de médecine de l'université de
Rochester, à la faculté de médecine de Harvard et à l'université de
Stanford, aux États-Unis. Le docteur Van Haren est membre du corps
professoral en neurologie et sciences neurologiques à Stanford. Il
s'occupe en particulier de patients atteints d'ALD. Il dirige
également un laboratoire dédié à l'étude des mutations monogéniques
et des mécanismes moléculaires associés conduisant aux processus de
neuro-inflammation chez l'Homme.
A propos de l’ALD L'adrénoleucodystrophie liée au
chromosome X (ALD) est une maladie neurométabolique orpheline
causée par des mutations du gène ABCD1 qui code pour une protéine
clé nécessaire au métabolisme des acides gras à très longue chaîne
(VLCFA) par les peroxysomes (organites cellulaires). L’ALD est la
leucodystrophie la plus courante avec une fréquence de cas
similaire à celle de l'hémophilie - jusqu'à 1/10 000 de la
population globale [https://rarediseases.org]. Les formes de cette
maladie comprennent l'ALD cérébrale (C-ALD) et
l'adrénomyéloneuropathie (AMN) - qui est la forme la plus courante
- survenant généralement chez les jeunes adultes. L'AMN est
caractérisée par une axonopathie distale, chronique et progressive,
impliquant les longs faisceaux de la moelle épinière et, dans une
moindre mesure, les nerfs périphériques, entraînant une raideur et
une faiblesse progressives des jambes, une altération de la marche
et de l'équilibre, une incontinence et une perte de la sensibilité.
Tous les hommes en sont atteints et de nombreuses femmes présentent
également des caractéristiques de l'AMN, avec une apparition plus
tardive. La C-ALD est caractérisée par une démyélinisation
inflammatoire des cellules du cerveau et affecte généralement les
enfants, mais une maladie cérébrale peut également survenir à tout
moment chez des hommes atteints d’AMN ; ces lésions cérébrales de
la substance blanche entraînent de graves déficits neurologiques et
conduisent à la mort. Il n'y a pas de médicaments approuvés pour
l'ALD (autres qu’un traitement substitutif par les glucocorticoïdes
pour l'insuffisance surrénale associée). La C-ALD, lorsqu'elle est
détectée pour la première fois chez l’enfant, peut être traitée par
greffe de cellules souches hématopoïétiques. Cependant, les greffes
de cellules souches ne sont indiqués que dans les stades très
précoces de la C-ALD et présentent des risques d’effets
indésirables.
A propos de Poxel Poxel est une société
biopharmaceutique dynamique qui s’appuie sur son expertise afin
de développer des traitements innovants contre les maladies
métaboliques, dont la stéatohépatite non-alcoolique
(NASH) et certaines maladies rares. La Société dispose actuellement
de programmes cliniques et d’opportunités à un stade précoce de
développement provenant de son activateur de la protéine kinase
activée par l'adénosine monophosphate (AMPK) et de ses plateformes
de molécules de thiazolidinediones deutérées (TDZ) pour le
traitement de maladies métaboliques chroniques et rares. Pour le
traitement de la NASH, le PXL065 (R-pioglitazone stabilisée
par substitution au deuterium) est en cours d’évaluation dans un
essai de Phase II (DESTINY-1). Le PXL770, un activateur
direct, premier de sa classe, de la protéine kinase activée par
l’adénosine monophosphate (AMPK), a terminé avec succès une étude
de Phase IIa de preuve de concept pour le traitement de la NASH en
atteignant ses objectifs. Dans le domaine de
l'adrénoleucodystrophie (ALD), maladie métabolique héréditaire
rare, la société a l'intention d'initier des études de preuve de
concept de Phase IIa avec les PXL065 et PXL770 chez des patients
atteints d'adrénomyéloneuropathie (AMN). TWYMEEG®
(Imeglimine), produit phare de Poxel et premier de sa classe de
médicaments, qui cible le dysfonctionnement mitochondrial, a été
approuvé au Japon et est commercialisé pour le traitement du
diabète de type 2. Poxel prévoit de recevoir de Sumitomo Dainippon
Pharma des paiements basés sur les ventes et des redevances.
Sumitomo Dainippon Pharma est le partenaire stratégique de Poxel
pour l’Imeglimine au Japon, en Chine, en Corée du Sud, à Taïwan et
dans neuf autres pays d’Asie du Sud-Est. La Société entend
poursuivre son développement par une politique proactive de
partenariats stratégiques et le développement de son portefeuille
de candidats médicaments. Poxel est cotée sur Euronext Paris, son
siège social est situé à Lyon, en France, et la Société dispose de
filiales à Boston aux États-Unis, et Tokyo au Japon.
Pour plus d’informations : www.poxelpharma.com.
Toutes les déclarations autres que les énoncés de faits
historiques inclus dans le présent communiqué de presse au sujet
d'événements futurs sont sujettes à (i) des changements sans
préavis et (ii) des facteurs indépendants de la volonté de la
Société. Ces déclarations peuvent comprendre, sans s'y limiter,
tout énoncé précédé, suivi ou incluant des mots tels que « cibler
», « croire », « s'attendre à », « viser », « avoir l'intention de
», « pouvoir », « prévoir », « estimer », « planifier », « projeter
», « vouloir », « pouvoir avoir », « susceptible de », « probable
», « devoir », « prévisions » et d’autres mots et termes ayant un
sens similaire ou la forme négative qui en découle. Les
déclarations prospectives sont assujetties à des risques et à des
incertitudes inhérentes indépendants de la volonté de la Société
qui pourraient conduire à ce que les résultats ou les performances
réels de la Société diffèrent considérablement des résultats ou des
performances attendus exprimés ou sous-entendus dans ces
déclarations prospectives.
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Poxel SA Catherine David Communication et relations
investisseurs catherine.david@poxelpharma.com +33 7 64 57 61 78
Aurélie Bozza Directrice communication et relations investisseur
aurelie.bozza@poxelpharma.com +33 6 99 81 08 36
Elizabeth Woo Senior Vice-Président, Relations Investisseurs,
Communication Corporate et Relations publiques
elizabeth.woo@poxelpharma.com
Relations investisseurs / Médias NewCap Emmanuel Huynh /
Arthur Rouillé poxel@newcap.eu +33 (0)1 44 71 20 42 / +33 1 44 71
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