Poxel obtient la désignation de médicament orphelin de la Commission européenne pour le PXL770 et le PXL065 pour le traitement de l'adrénoleucodystrophie
25 Gennaio 2023 - 07:30AM
Business Wire
Regulatory News:
POXEL SA (Paris:POXEL)(Euronext : POXEL - FR0012432516), société
biopharmaceutique au stade clinique développant des traitements
innovants pour les maladies chroniques graves à physiopathologie
métabolique, dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les
maladies métaboliques rares, annonce aujourd'hui que la Commission
européenne a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) au
PXL770 et au PXL065 pour le traitement de l'adrénoleucodystrophie
(ALD). Cette décision fait suite à un avis favorable du comité des
médicaments orphelins (Committee for Orphan Medicinal Products -
COMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA). La Food and
Drug Administration (FDA) des États-Unis avait déjà précédemment
accordé l'ODD et le statut Fast Track au PXL770 et au PXL065 pour
le traitement de l'ALD.
Ces deux molécules ont des mécanismes d'action distincts. Le
PXL770 est un nouvel activateur direct de la protéine kinase
activée par l'adénosine monophosphate (AMPK). Le PXL065 est un
nouveau stéréoisomère R de la pioglitazone stabilisé par
substitution au deutérium qui exerce des effets via de multiples
voies non génomiques engagées par les molécules de
thiazolidinedione. Deux études cliniques de phase IIa de preuve de
concept (POC) pour le PXL770 et le PXL065 sont prêtes à être
lancées chez des patients ALD atteints d'adrénomyéloneuropathie
(AMN), sous réserve de financement.
« La désignation de médicament orphelin dans
l'adrénoleucodystrophie pour le PXL770 et le PXL065 renforce encore
la valeur de ces actifs cliniques, et nous préparons l'initiation
des études de preuve de concept de Phase II, sous réserve de
financement additionnel », a déclaré Thomas Kuhn, Directeur Général
de Poxel. « Nous menons des discussions actives afin de
restructurer notre dette actuelle et sécuriser le financement
nécessaire pour nous permettre d'exécuter notre stratégie dans les
maladies métaboliques rares ».
Désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation
- ODD)
L'ODD dans l'Union européenne est accordée par la Commission
européenne sur la base d'un avis positif émis par le comité des
médicaments orphelins (Committee for Orphan Medicinal Products -
COMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA). Afin d'être
éligible à l'ODD de la Commission européenne, un produit candidat
doit être destiné à traiter, prévenir ou diagnostiquer une maladie
potentiellement mortelle, ou débilitante chronique, qui n'affecte
pas plus de cinq personnes sur dix mille dans l'Union européenne.
En outre, il doit disposer de suffisamment de données cliniques ou
non cliniques pour suggérer qu'il puisse produire des résultats
cliniquement significatifs, et des motifs indiquant qu'il peut
fournir un avantage significatif par rapport à tout traitement déjà
autorisé. L'obtention de la désignation de médicament orphelin par
la Commission européenne permet aux entreprises de bénéficier de
certains avantages et incitations, notamment une assistance à
l’élaboration des protocoles cliniques, l'accès à une procédure
centralisée d'autorisation de mise sur le marché valable dans tous
les États membres de l'Union Européenne, des frais réglementaires
réduits et dix ans d'exclusivité commerciale à la réception de
l'autorisation de mise sur le marché dans l'Union Européenne. La
possibilité d'une exclusivité commerciale vise à encourager le
développement de médicaments pour les maladies rares en les
protégeant de la concurrence de médicaments similaires dans des
indications similaires, qui ne pourront pas être commercialisés
pendant la période d'exclusivité.
À propos de l'ALD
L'adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (ALD) est une
maladie neurométabolique orpheline causée par des mutations du gène
ABCD1 qui code pour une protéine clé nécessaire au métabolisme des
acides gras à très longue chaîne (VLCFA) par les peroxysomes
(organites cellulaires). L’ALD est la leucodystrophie la plus
courante avec une fréquence de cas similaire à celle de
l'hémophilie - jusqu'à 1/10 000 de la population globale
[https://rarediseases.org/]. Les formes de cette maladie
comprennent l'ALD cérébrale (C-ALD) et l'adrénomyéloneuropathie
(AMN) - qui en est la forme la plus courante - survenant
généralement chez les jeunes adultes. L'AMN est caractérisée par
une axonopathie distale, chronique et progressive, impliquant les
longs faisceaux de la moelle épinière et, dans une moindre mesure,
les nerfs périphériques, entraînant une raideur et une faiblesse
progressives des jambes, une altération de la marche et de
l'équilibre, une incontinence et une perte de la sensibilité.
Presque tous les hommes atteints d’ALD développeront une AMN et de
nombreuses femmes avec cette mutation présentent également des
caractéristiques de l'AMN, avec une apparition plus tardive. La
C-ALD est caractérisée par une démyélinisation inflammatoire des
cellules du cerveau et affecte généralement les enfants, mais une
maladie cérébrale peut également survenir à tout moment chez des
hommes atteints d’AMN ; ces lésions cérébrales de la substance
blanche entraînent de graves déficits neurologiques et conduisent à
la mort. Il n'y a pas de médicaments approuvés pour l'ALD (autres
qu’un traitement substitutif par les glucocorticoïdes pour
l'insuffisance surrénale associée). La C-ALD, lorsqu'elle est
détectée pour la première fois chez l’enfant, peut être traitée par
greffe de cellules souches hématopoïétiques. Cependant, les greffes
de cellules souches ne sont indiqués que dans les stades très
précoces de la C-ALD et présentent des risques d’effets
indésirables.
À propos de Poxel SA
Poxel est une société biopharmaceutique dynamique qui
s’appuie sur son expertise afin de développer des traitements
innovants contre les maladies métaboliques, dont la
stéatohépatite non-alcoolique (NASH) et certaines maladies
rares. Pour le traitement de la NASH, le PXL065
(R-pioglitazone stabilisée par substitution au deuterium) a atteint
son critère principal d'évaluation dans une étude de phase II
(DESTINY-1). Dans les maladies rares, le développement du
PXL770, un activateur direct, premier de sa classe, de la
protéine kinase activée par l’adénosine monophosphate (AMPK), est
centré sur l'adrénoleucodystrophie (ALD) et la polykystose rénale
autosomique dominante (ADPKD). TWYMEEG® (Imeglimine),
produit premier de sa classe de médicaments, qui cible le
dysfonctionnement mitochondrial est commercialisé pour le
traitement du diabète de type 2 au Japon par Sumitomo Pharma et
Poxel prévoit de recevoir des redevances et des paiements basés sur
les ventes. Sumitomo Pharma est le partenaire stratégique de Poxel
pour l’Imeglimine au Japon, en Chine, et dans onze autres pays
d’Asie. Poxel est cotée sur Euronext Paris, son siège social est
situé à Lyon, en France, et la Société dispose de filiales à Boston
aux États-Unis, et Tokyo au Japon.
Pour plus d'informations : www.poxelpharma.com
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», « vouloir », « pouvoir avoir », « susceptible de », « probable
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Relations investisseurs / Médias Aurélie Bozza Directrice
senior Relations Investisseur et Communication
aurelie.bozza@poxelpharma.com +33 6 99 81 08 36 Elisabeth Woo
Vice-président Senior, Relations Investisseurs et Communication
elizabeth.woo@poxelpharma.com NewCap Emmanuel Huynh ou Arthur
Rouillé poxel@newcap.eu +33 1 44 71 94 94
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