Lysogene annonce la désignation Fast Track par la FDA pour le produit de thérapie génique LYS-GM101 dans la gangliosidose ...
08 Luglio 2021 - 6:00PM
Business Wire
Regulatory News:
Lysogene (Paris:LYS) (FR0013233475 – LYS), société
biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme
technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système
nerveux central (SNC), annonce aujourd’hui que la FDA (Food and
Drug Administration) américaine a accordé la désignation Fast Track
à son programme LYS-GM101, qui est en cours d’évaluation dans une
étude clinique adaptative mondiale initiée récemment dans le
traitement de la gangliosidose à GM1. La gangliosidose à GM1 est
une maladie autosomique récessive létale due à des mutations du
gène GLB1 provoquant une accumulation de gangliosides GM1 dans les
neurones, provoquant une neurodégénérescence progressive. À ce
jour, il n’existe aucun traitement autorisé pour cette maladie.
Karen Aiach, Fondatrice et Présidente-Directrice
Générale de Lysogene, déclare : « Nous sommes heureux que la
FDA ait accordé la désignation Fast Track à LYS-GM101 car cela
souligne son potentiel pour améliorer les déficits neurocognitifs
chez les enfants atteints de gangliosidose à GM1, une maladie
neurologique létale pour laquelle il n'existe actuellement aucun
traitement. Nous avons administré le produit au premier patient le
mois dernier et le recrutement des autres patients est en bonne
voie. Le traitement de la première cohorte devrait être terminé
d’ici le premier trimestre de l'année prochaine. »
La désignation Fast Track est conçue pour faciliter le
développement clinique et accélérer l’examen de médicaments
destinés à des affections graves et susceptibles de répondre à des
besoins médicaux non satisfaits. Un médicament qui reçoit la
désignation Fast Track est éligible à de plus fréquentes
interactions avec la FDA, à la possibilité d’un processus
d’approbation accéléré, à une revue prioritaire, et à une revue en
continu de la demande d’autorisation de mise sur le marché (BLA,
Biologics License Application).
« Cette désignation Fast Track démontre l’intérêt constant des
régulateurs pour la technologie de thérapie génique de pointe de
Lysogene. Elle vient s’ajouter aux désignations de maladie
pédiatrique rare et de médicament orphelin accordées par la FDA en
2016 et 2017 » ajoute Marie Deneux, Directrice des Affaires
Réglementaires de Lysogene. « Nous nous réjouissons de
travailler en étroite collaboration avec la FDA sur le
développement de LYS-GM101 comme premier médicament potentiel pour
le traitement de la gangliosidose à GM1. »
Cet essai est une étude interventionnelle, multicentrique, en
ouvert, au design adaptatif en deux phases évaluant un vecteur
recombinant de virus adéno-associé de sérotype rh.10 (AAVrh.10)
portant le gène de la β-galactosidase humaine (GBL1) administré par
voie intracisternale (NCT04273269). L’essai clinique comprend une
phase centrée sur l’analyse de sécurité et une phase confirmatoire
d’efficacité. Au total, 16 patients avec un diagnostic de
gangliosidose à GM1 infantile précoce ou tardive seront recrutés
dans des centres aux États-Unis et en Europe. Pour plus
d’information, voir le site www.clinicaltrials.gov.
Lysogene finance également une étude d'histoire naturelle sur la
gangliosidose à GM1 menée par Casimir Trials afin de collecter des
vidéos prospectives et/ou rétrospectives d'enfants atteints de la
gangliosidose à GM1 infantile et juvénile effectuant certaines
tâches et comportements quotidiens (NCT04310163).
À propos de Lysogene Lysogene est une Société
biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les
maladies du système nerveux central (SNC). La Société a acquis une
compétence unique lui permettant de délivrer des thérapies géniques
dans le SNC pour traiter des maladies de surcharge lysosomale et
d’autres maladies génétiques du SNC. Lysogene mène actuellement une
étude clinique de Phase 2/3 dans la MPS IIIA, en partenariat avec
Sarepta Therapeutics, Inc. Une étude clinique adaptative dans la
gangliosidose à GM1 est en cours. Conformément à l’accord conclu
entre Lysogene et Sarepta Therapeutics, Inc., Sarepta Therapeutics,
Inc. détiendra les droits commerciaux exclusifs de LYS-SAF302 aux
États-Unis et dans les marchés hors Europe, tandis que Lysogene
maintiendra l’exclusivité commerciale de LYS-SAF302 en Europe.
Lysogene a également conclu un accord exclusif de licence mondiale
avec la SATT Conectus pour un candidat de thérapie génique dans le
traitement du syndrome de l'X fragile, une maladie génétique liée à
l'autisme. www.lysogene.com.
Déclarations prospectives de Lysogene Ce communiqué de
presse peut contenir des déclarations prospectives, notamment
concernant la progression des essais cliniques et les prévisions de
trésorerie de la Société. Même si la Société considère que ses
prévisions sont fondées sur des hypothèses raisonnables, toutes
déclarations autres que des déclarations de faits historiques que
pourrait contenir ce communiqué de presse relatives à des
événements futurs sont sujettes (i) à des changements sans préavis,
(ii) à des facteurs que la Société ne maîtrise pas, (iii) aux
résultats des études cliniques, (iv) à des augmentations des coûts
de production, et (v) à des réclamations potentielles sur ses
produits. Ces déclarations peuvent inclure, sans que cette liste
soit limitative, toutes déclarations commençant par, suivies par ou
comprenant des mots ou expressions tels que « objectif », « croire
», « prévoir », « viser », « avoir l’intention de », « pouvoir », «
anticiper », « estimer », « planifier », « projeter », « devra », «
peut avoir », « probablement », « devrait », « pourrait » et
d’autres mots et expressions de même sens ou employés à la forme
négative. Les déclarations prospectives sont sujettes à des risques
intrinsèques et à des incertitudes hors du contrôle de la Société
qui peuvent, le cas échéant, entraîner des différences notables
entre les résultats, performances ou réalisations réels de la
Société et ceux anticipés ou exprimés explicitement ou
implicitement par lesdites déclarations prospectives. Une liste et
une description de ces risques, aléas et incertitudes figurent dans
les documents déposés par la Société auprès de l’Autorité des
Marchés Financiers (AMF) au titre de ses obligations
réglementaires, y compris dans le document d’enregistrement
universel 2020 de la Société, enregistré auprès de l’AMF le 12
avril 2021 sous le numéro D.21-0296, ainsi que dans les documents
et rapports qui seront publiés ultérieurement par la Société. Par
ailleurs, ces déclarations prospectives ne valent qu’à la date du
présent communiqué de presse. Les lecteurs sont invités à ne pas se
fier indûment à ces déclarations prospectives. Sauf exigence
légale, la Société ne reconnaît aucune obligation de mettre à jour
publiquement ces déclarations prospectives, ni d’actualiser les
raisons pour lesquelles les résultats avérés pourraient varier
sensiblement des résultats anticipés par les déclarations
prospectives, et ce y compris dans le cas où des informations
nouvelles viendraient à être disponibles. La mise à jour par la
Société d’une ou plusieurs déclarations prospectives n’impliquera
pas qu’elle procédera ou non à d’autres actualisations de ces
déclarations prospectives ou d’autres déclarations
prospectives.
Consultez la
version source sur businesswire.com : https://www.businesswire.com/news/home/20210708005672/fr/
Contacts Stéphane Durant des Aulnois Directeur
Administratif et Financier stephane.durant-des-aulnois@lysogene.com
+ 33 1 41 43 03 99