Poxel annonce sa participation prochaine à des conférences scientifiques consacrées à l’adrénoleucodystrophie (ALD)
27 Settembre 2021 - 08:30AM
Business Wire
Regulatory News:
POXEL SA (Paris:POXEL) (Euronext - POXEL - FR0012432516),
société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de
traitements pour les maladies chroniques avec physiopathologie
métabolique, dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les
maladies rares, annonce aujourd'hui sa participation à plusieurs
conférences scientifiques consacrées à l'adrénoleucodystrophie liée
au chromosome X (ALD), une maladie neurométabolique orpheline grave
et pour laquelle il n’existe pas de traitement actuellement.
En lien avec la nouvelle orientation stratégique de Poxel,
visant à renforcer sa présence dans les maladies métaboliques
rares, l'équipe scientifique de Poxel présentera des données et
détaillera ses projets dans l'ALD.
Poxel prévoit d’initier début 2022 des études cliniques de Phase
IIa de preuve de concept pour le PXL065 et le PXL770, auprès de
patients atteints d’adrénomyéloneuropathie (AMD), la forme la plus
courante de l’ALD qui affecte le système nerveux et les glandes
surrénales. Les résultats seront attendus fin 2022.
A travers cette nouvelle orientation stratégique, Poxel souhaite
enrichir son pipeline en ciblant les indications métaboliques rares
à haute valeur ajoutée ainsi que la NASH, avec l’objectif de créer
des synergies dans son portefeuille de produits en développement,
d’utiliser ses ressources de manière optimale et de créer de la
valeur pour ses actionnaires.
Prochaines conférences scientifiques
- 11è réunion internationale consacrée à l’AMPK -
Evian-les-Bains, France (en présentiel) Date: du 26 au 30
septembre Les membres de l’équipe Poxel présenteront les sujets
suivants :
- « Caractérisation du PXL770, un activateur direct de l’AMPK,
premier de sa classe, pour le traitement de la NASH et d’autres
maladies métaboliques : du stade préclinique au stade clinique »
(“Characterization of a first-in-class direct AMPK activator,
PXL770, for NASH and other metabolic disorders: From Preclinical to
Clinical”) par Sophie Bozec, PhD, Vice-Présidente Senior,
Pharmacologie & Communication Scientifique, le 27 septembre à 15 heures.
- « Intérêt thérapeutique potentiel d’un activateur de l’AMPK
pour le traitement de l'adrénoleucodystrophie liée au chromosome X
» (“Potential therapeutic utility of direct AMPK activators for
X-linked adrenoleukodystrophy”) par Pierre-Axel Monternier, Senior
Manager, Pharmacologie, le 28 septembre à 9
heures 30.
- Congrès mondial de neurologie (format virtuel) Date:
du 3 au 7 octobre Poxel y présentera un poster intitulé : «
Validation de l’activation directe de l’AMPK pour le traitment de
l'adrénoleucodystrophie liée au chromosome X » (“Validation of
Direct AMP Kinase Activation for Treatment of X-linked
Adrenoleukodystrophy”).
- Sommet de l'Organisation nationale pour les maladies rares
(NORD) (format virtuel) Date: du 18 au 19 octobre Poxel
y présentera deux posters intitulés : « R-pioglitazone – PXL065 –
pour le traitement de l'adrénoleucodystrophie liée au chromosome X
(ALD) » ; et « Validation de l’activation directe de l’AMPK pour le
traitmement de l'adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (ALD) »
(“(R)-pioglitazone – PXL065 – for Treatment of X-Linked
Adrenoleukodystrophy (ALD)” and “Validation of Direct AMP Kinase
(AMPK) Activation for Treatment of X-Linked Adrenoleukodystrophy
(ALD)”).
- Réunion annuelle ALD Connect (format virtuel) Date:
du 12 au 13 novembre Des membres de l'équipe scientifique
seront présents et feront des présentations.
A propos de l’ALD
L'adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (ALD) est une
maladie neurométabolique orpheline causée par des mutations du gène
ABCD1 qui code pour une protéine clé nécessaire au métabolisme des
acides gras à très longue chaîne (VLCFA) par les peroxysomes
(organites cellulaires). L’ALD est la leucodystrophie la plus
courante avec une fréquence de cas similaire à celle de
l'hémophilie - jusqu'à 1/10 000 de la population globale
[https://rarediseases.org]. Les formes de cette maladie comprennent
l'ALD cérébrale (C-ALD) et l'adrénomyéloneuropathie (AMN) - qui est
la forme la plus courante - survenant généralement chez les jeunes
adultes. L'AMN est caractérisée par une axonopathie distale,
chronique et progressive, impliquant les longs faisceaux de la
moelle épinière et, dans une moindre mesure, les nerfs
périphériques, entraînant une raideur et une faiblesse progressives
des jambes, une altération de la démarche et de l'équilibre, une
incontinence et une perte de sensation. Tous les hommes sont
atteints et de nombreuses femmes présentent également des
caractéristiques de l'AMN, avec une apparition plus tardive. La
C-ALD est caractérisée par une démyélinisation inflammatoire des
cellules du cerveau et affecte généralement les enfants, mais une
maladie cérébrale peut également survenir à tout moment chez des
hommes atteints d’AMN ; ces lésions cérébrales de la substance
blanche entraînent de graves déficits neurologiques et la mort. Il
n'y a pas de médicaments approuvés pour l'ALD (autres qu’un
traitement substitutif par les glucocorticoïdes pour l'insuffisance
surrénale associée). La C-ALD, lorsqu'elle est détectée pour la
première fois dans la petite enfance, peut être traitée par greffe
de cellules souches hématopoïétiques. Cependant, les greffes de
cellules souches ne sont indiqués que dans les stades très précoces
de la CALD et présentent des risques d’effets indésirables.
A propos de Poxel
Poxel est une société biopharmaceutique dynamique qui
s’appuie sur son expertise afin de développer des traitements
innovants contre les maladies métaboliques, dont le diabète
de type 2 et la stéatohépatite non-alcoolique (NASH) et
certaines maladies rares. La Société dispose actuellement de
programmes cliniques et opportunités à un stade précoce de
développement provenant de son activateur de la protéine kinase
activée par l'adénosine monophosphate (AMPK) et de ses plateformes
de molécules de thiazolidinediones deutérées (TDZ) pour le
traitement de maladies métaboliques chroniques et rares. Pour le
traitement de la NASH, le PXL065 (R-pioglitazone stabilisée
par substitution au deuterium) est en cours d’évaluation dans un
essai de Phase II (DESTINY-1). PXL770, un activateur direct,
premier de sa classe, de la protéine kinase activée par l’adénosine
monophosphate (AMPK), a terminé avec succès une étude de Phase IIa
de preuve de concept pour le traitement de la NASH en atteignant
ses objectifs. Dans le domaine de l'adrénoleucodystrophie (ALD),
maladie métabolique héréditaire rare, la société a l'intention
d'initier des études de preuve de concept de Phase IIa avec les
PXL065 et PXL770 chez des patients atteints
d'adrénomyéloneuropathie (AMN). TWYMEEG® (Imeglimine),
produit phare de Poxel et premier de sa classe de médicaments, qui
cible le dysfonctionnement mitochondrial, a été approuvé au Japon
et est commercialisé pour le traitement du diabète de type 2. Poxel
prévoit de recevoir de Sumitomo Dainippon Pharma des paiements
basés sur les ventes et des redevances. Sumitomo Dainippon Pharma
est le partenaire stratégique de Poxel pour l’Imeglimine au Japon,
en Chine, en Corée du Sud, à Taïwan et dans neuf autres pays d’Asie
du Sud-Est. La Société entend poursuivre son développement par une
politique proactive de partenariats stratégiques et le
développement de son portefeuille de candidats médicaments. Poxel
est cotée sur Euronext Paris, son siège social est situé à Lyon, en
France, et la Société dispose de filiales à Boston aux États-Unis,
et Tokyo au Japon.
Pour plus d’informations : www.poxelpharma.com.
Toutes les déclarations autres que les énoncés de faits
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d'événements futurs sont sujettes à (i) des changements sans
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», « vouloir », « pouvoir avoir », « susceptible de », « probable
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sens similaire ou la forme négative qui en découle. Les
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