MolMed, azienda biotecnologica focalizzata su ricerca, sviluppo, produzione e validazione clinica di terapie geniche e cellulari per la cura di cancro e malattie rare, e Orchard Therapeutics, società biotecnologica privata operativa nello sviluppo clinicodi terapie geniche innovative, hanno avviato una collaborazione nel settore delle terapie geniche per la cura delle malattie rare.

Oggi Orchard ha inoltre annunciato un accordo strategico con GlaxoSmithKline in base al quale Orchard Therapeutics acquisisce il portafoglio di terapie per malattie rare di GSK, con l'obiettivo di rafforzare la propria posizione di leader globale nelle terapie geniche per malattie rare.

L'acquisizione garantirà la continuità dello sviluppo dei programmi e dell'accesso ai pazienti: Strimvelis, prima terapia genica autologa ex-vivo per la cura di bambini affetti da immunodeficienza ADA-SCID, approvata da EMA nel 2016, i due programmi in sperimentazione clinica avanzata a scopo registrativo relativi alla leuco distrofia metacromatica (MLD), e alla sindrome di Wiskott Aldrich (WAS), e un programma in fase di sviluppo clinico sulla beta talassemia. Orchard Therapeutics assumerà tutti i diritti e gli obblighi derivanti dall'accordo strategico tra GSK e MolMed. Per facilitare la fase di transizione limitando il più possibile le interferenze sui vari progetti, GSK e Orchard hanno inoltre concordato un periodo di transizione durante il quale GSK continuerà a gestire alcune attività sino al termine del 2018.

com/fch

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April 12, 2018 08:13 ET (12:13 GMT)