Cellectis publie une nouvelle approche d'édition intronique pour le traitement des maladies métaboliques congénitales par des cellules souches hématopoïétiques modifiées
10 Aprile 2024 - 10:30PM
Cellectis publie une nouvelle approche d'édition intronique pour le
traitement des maladies métaboliques congénitales par des cellules
souches hématopoïétiques modifiées
Cellectis (Euronext Growth: ALCLS - Nasdaq: CLLS), société de
biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie
pionnière d'édition de génome TALEN® pour développer de
potentielles thérapies innovantes pour le traitement de maladies
graves, a annoncé aujourd'hui la publication d'un article
scientifique dans Molecular Therapy, démontrant que l'édition
d'introns par TALEN® sur des cellules souches et progénitrices
hématopoïétiques (CSPHs) permet de limiter l'expression de
transgènes thérapeutiques à la lignée myéloïde. Cette approche
pourrait ouvrir de nouvelles voies thérapeutiques pour le
traitement des maladies métaboliques congénitales et des maladies
neurologiques qui nécessitent l'administration de produits
thérapeutiques dans le cerveau.
À propos des cellules souches et progénitrices
hématopoïétiques (CSPHs)
L'édition du génome dans les cellules souches et
progénitrices hématopoïétiques (CSPHs) a permis de traiter de
nombreuses maladies génétiques auparavant incurables. Les CSPHs
thérapeutiques éditées peuvent se greffer dans la moelle osseuse du
patient, s'auto-répliquer, se différencier et peupler d'autres
organes, propageant les effets thérapeutiques de manière systémique
et indéfinie après une seule intervention.
Dans cet article scientifique, Cellectis
démontre que l’insertion du transgène thérapeutique IDUA (codant
pour l’enzyme manquante chez les individus atteints de
mucopolysaccharidose de type 1) dans le premier intron du gène
CD11b, permet de limiter l'expression de la protéine thérapeutique
IDUA à la lignée myéloïde. Les cellules myéloïdes ainsi modifiées,
agissent alors comme un cheval de Troie pour vectoriser l'IDUA à
travers la barrière hémato-encéphalique, ce qui permet sa
délivrance au cerveau de souris modèles immunodéficientes. Cette
stratégie d'insertion de gènes présente une empreinte génomique
minimale et prévient l'expression de l'IDUA par les cellules
souches ou d'autres cellules différenciées non myéloïdes. Elle
pourrait potentiellement permettre le développement de thérapies
efficaces pour les troubles métaboliques et neurologiques.
"Cette nouvelle approche d’insertion de
transgène thérapeutique permet d’utiliser la capacité naturelle des
cellules myéloïdes à franchir la barrière hémato-encéphalique pour
vectoriser efficacement une protéine thérapeutique dans le cerveau.
En outre, en insérant le transgène thérapeutique dans une région
intronique du gène CD11b, cette approche préserve l'intégrité de
CD11b et prévient ainsi les effets indésirables observés avec les
méthodes d’insertion géniques conventionnelles. Cette approche est,
par essence, polyvalente et pourrait être utilisée pour vectoriser
un ensemble de protéines thérapeutiques dans le cerveau et
potentiellement traiter de multiples troubles neurologiques "
déclare Julien Valton, Ph.D., Vice Président Gene Therapy à
Cellectis.
Les données de la recherche démontrent
que :
- L'insertion du transgène
thérapeutique IDUA dans le premier intron du gène myéloïde CD11b,
permet de restreindre l’expression d’IDUA (l'enzyme manquante chez
les patients atteints de mucopolysaccharidose de type I) aux
cellules myéloïdes.
- Cette approche d’insertion génique
spécifique des introns présente une empreinte génomique minimale et
n’affecte pas l'expression des gènes endogènes qu’elle cible.
- Les CSPHs modifiées ont la capacité
de se greffer efficacement dans la moelle osseuse de souris modèles
immunodéficientes, de se différencier en divers tissus
hématopoïétiques et d’atteindre le cerveau sous forme de cellules
myéloides.
L'article scientifique est disponible sur le
site de Molecular Therapy en cliquant sur ce lien :
https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2024.04.001
À propos de
Cellectis Cellectis est une société de
biotechnologie au stade clinique, qui utilise sa technologie
pionnière d’édition de génome TALEN® pour développer des thérapies
innovantes pour le traitement de maladies graves. Cellectis
développe, les premiers produits thérapeutiques d’immunothérapies
allogéniques fondées sur des cellules CAR-T, inventant le concept
de cellules CAR-T ingéniérées sur étagère et prêtes à l’emploi pour
le traitement de patients atteints de cancer, et une plateforme
permettant de réaliser des modifications génétiques thérapeutiques
dans les cellules souches hématopoïétiques dans diverses maladies.
En capitalisant sur ses 24 ans d’expertise en ingénierie des
génomes, sur sa technologie d’édition du génome TALEN® et sur la
technologie pionnière d’électroporation PulseAgile, Cellectis
développe des produits candidats innovants en utilisant la
puissance du système immunitaire pour traiter des maladies dont les
besoins médicaux ne sont pas satisfaits. Le siège social de
Cellectis est situé à Paris. Cellectis est également implantée à
New York et à Raleigh aux États-Unis.
Cellectis est cotée sur le marché Euronext
Growth (code : ALCLS) ainsi que sur le Nasdaq Global Market (code :
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