HEMGENIX® de CSL est un traitement
à dose unique, administré une seule fois, destiné aux adultes
atteints d'hémophilie B ayant besoin d'une prophylaxie de
routine
OTTAWA,
ON, le 26 oct. 2023 /CNW/ -- CSL (ASX :
CSL), chef de file mondial en biotechnologie a annoncé
aujourd'hui que Santé Canada a
autorisé HEMGENIX® (étranacogène dézaparvovec), première
et seule thérapie génique pour le traitement de
l'hémophilie B. HEMGENIX est indiqué dans le traitement des
adultes atteints d'hémophilie B ayant besoin d'une prophylaxie
de routine afin de prévenir ou de réduire la fréquence des épisodes
de saignements. Il n'existe aucune expérience clinique sur
l'utilisation d'HEMGENIX chez les patients atteints
d'hémophilie B légère ou modérée (activité du FIX
> 2 %).
L'approbation est fondée sur les résultats de l'essai de
phase III, en cours, ouvert, à dose unique, à un seul groupe
et multicentrique HOPE-B, mené auprès de 54 participants,
l'essai de thérapie génique le plus vaste mené à ce jour sur
l'hémophilie B. Les données de l'essai pivot montrent que les
personnes atteintes d'hémophilie B traitées par une seule
perfusion d'HEMGENIX ont présenté des augmentations significatives
des niveaux d'activité moyens du FIX (mesurés par un essai
biologique à une étape) de 36,9 % à 18 mois, qui se sont
maintenues à 36,7 % 24 mois après le traitement, en
comparaison à la période initiale de six mois. Sept à dix-huit
mois après la perfusion, le taux annualisé d'hémorragies (TAH)
moyen a été réduit de 58 % par rapport à la période initiale
de six mois (4,13 à 1,73). Après la perfusion d'HEMGENIX, 96 %
des patients (52 sur 54) ont interrompu la prophylaxie et n'ont pas
reçu de traitement continu à titre prophylactique. Parmi les
événements indésirables signalés selon les essais de phase IIb
et de phase III (Hope-B), les réactions indésirables au
médicament les plus fréquemment signalées étaient des hausses du
taux d'ALT, des céphalées, des maladies pseudogrippales et des
hausses du taux d'AST.
« Cette approbation montre à nouveau l'engagement de CSL à
découvrir, à mettre au point et à fournir de nouvelles options de
traitement innovantes qui répondent aux besoins de la communauté
des personnes atteintes de maladies rares », a déclaré
Dr Bill Mezzanotte, Responsable de la recherche et
du développement chez CSL. « Nous croyons qu'HEMGENIX a le
potentiel de changer le paradigme thérapeutique des personnes
atteintes d'hémophilie B et des professionnels de la santé qui
les traitent, car il traite la cause de l'affection - l'expression
génétique défectueuse du facteur IX. »
L'hémophilie B est un trouble hémorragique rare et
permanent causé par une seule anomalie génétique, entraînant une
production insuffisante du facteur IX, une protéine produite
principalement par le foie qui aide le sang à coaguler
correctement. Les traitements contre l'hémophilie B
comprennent des perfusions prophylactiques de traitement de
substitution par le facteur IX afin de remplacer
temporairement ou de compléter de faibles taux de facteur de
coagulation sanguine et, bien que ces traitements soient efficaces,
les personnes atteintes d'hémophilie B doivent respecter des
calendriers de perfusion stricts à vie. Les personnes atteintes
d'hémophilie B peuvent également présenter des épisodes de
saignement spontané ainsi qu'une mobilité limitée, des lésions
articulaires ou une douleur intense en raison de la maladie.
HEMGENIX permet aux personnes atteintes d'hémophilie B de
produire leur propre facteur IX, ce qui peut réduire le risque
de saignement.
« L'approbation d'HEMGENIX au Canada marque une étape importante et nous
sommes impatients de collaborer avec la communauté de l'hémophilie
B afin de fournir l'accès à cette option de traitement innovante »,
a déclaré Philippe Hébert, Directeur général pour le Canada chez CSL Behring. « Nous sommes fiers
d'ajouter ce traitement à notre gamme de thérapies de coagulation
et nous nous réjouissons à l'idée que les patients bénéficient de
ce traitement. »
HEMGENIX® a également été approuvé par la Food and
Drug Administration (FDA) des États-Unis et a reçu une autorisation
de commercialisation conditionnelle de la Commission européenne
(CE) pour l'Union européenne et l'Espace économique européen, ainsi
que de l'organisme de réglementation des médicaments et des
produits de santé du Royaume-Uni (MHRA). Le développement clinique
pluriannuel d'HEMGENIX® a été dirigé par uniQure
(Nasdaq : QURE) et le parrainage des essais cliniques est
passé à CSL après avoir obtenu l'autorisation de commercialiser le
traitement à l'échelle mondiale.
À propos de l'hémophilie B
L'hémophilie B
est une maladie rare potentiellement mortelle causée par une
mutation du gène F9, qui entraîne de faibles taux de facteur de
coagulation IX fonctionnel. Les personnes atteintes de cette
affection sont particulièrement vulnérables aux saignements dans
les articulations, les muscles et les organes internes, entraînant
des douleurs, de l'œdème et des lésions articulaires. Les
traitements actuels de l'hémophilie B modérée à grave
comprennent des perfusions prophylactiques à vie de facteur IX
afin de remplacer temporairement ou de compléter de faibles taux du
facteur de coagulation.
À propos d'HEMGENIX®
HEMGENIX®
est une thérapie génique qui réduit la fréquence des saignements
anormaux chez les personnes admissibles atteintes
d'hémophilie B en permettant à l'organisme de produire
continuellement le facteur IX, la protéine déficiente dans
l'hémophilie B. Il utilise le VAA5, un vecteur viral non
infectieux, appelé virus adéno-associé (VAA). Le vecteur VAA5
transporte le variant Padua du gène codant le facteur IX
(FIX-Padua) vers les cellules cibles du foie, générant ainsi des
protéines du facteur IX qui sont 5 à 8 fois plus actives
que la normale. Ces instructions génétiques demeurent dans les
cellules cibles, mais ne s'intègrent généralement pas à l'ADN d'une
personne. Une fois administrées, les nouvelles instructions
génétiques permettent à la machinerie cellulaire de produire des
taux stables de facteur IX.
À propos de l'essai pivot HOPE-B
L'essai pivot de
phase III HOPE-B est une étude multinationale en cours,
ouverte et à un seul groupe visant à évaluer l'innocuité et
l'efficacité d'HEMGENIX®. Cinquante-quatre patients
adultes atteints d'hémophilie B modérément grave à grave et
nécessitant un traitement prophylactique de substitution du
facteur IX ont été inscrits à une période d'observation
prospective de six mois ou plus au cours de laquelle ils ont
continué à utiliser leur traitement standard actuel pour établir un
taux annualisé d'hémorragies (TAH)
de référence. Après la période initiale de six mois, les
patients ont reçu une dose intraveineuse unique
d'HEMGENIX® de 2 x 1013 cg/kg.
Les patients n'ont pas été exclus de l'essai en fonction de la
présence d'anticorps neutralisants (AcN) préexistants dirigés
contre le VAA5.
Au total, 54 patients ont reçu une dose unique
d'HEMGENIX® dans l'essai pivot, dont 53 patients
ont terminé au moins 18 mois de suivi. Le critère d'évaluation
principal de l'essai pivot HOPE-B était le TAH 52 semaines
après l'obtention d'une expression stable du facteur IX
(mois 7 à 18) comparativement à la période initiale de six
mois. Pour ce critère d'évaluation, le TAH a été mesuré du
mois 7 au mois 18 après la perfusion, en s'assurant que
cette période d'observation représentait l'expression transgène du
facteur IX à l'état d'équilibre. Les critères d'évaluation
secondaires comprenaient l'évaluation de l'activité du
facteur IX.
Aucun effet indésirable grave n'a été signalé. Un décès causé
par une urosepsie et un choc cardiogénique chez un patient de
77 ans 65 semaines après l'administration de la dose a
été considéré comme non lié au traitement par les chercheurs et le
promoteur de l'entreprise. Un événement indésirable grave de
carcinome hépatocellulaire a été jugé comme n'étant pas lié au
traitement par HEMGENIX par caractérisation moléculaire
indépendante de la tumeur et analyse d'intégration du vecteur.
Aucun inhibiteur du facteur IX n'a été signalé.
Les données à long terme (sur 24 mois) présentées lors de
la 54e réunion annuelle de l'American Society of
Hematology (ASH) en 2022 et devant
l'Association européenne pour l'hémophilie et les troubles associés
(EAHAD) en 2023 continuent de soutenir l'efficacité et l'innocuité
potentielles à long terme d'HEMGENIX® et les avantages
continus de ce traitement pour les personnes atteintes
d'hémophilie B.
Renseignements importants pour le Canada
Pour obtenir de plus amples
renseignements et un profil complet des risques et des avantages,
veuillez consulter la monographie du produit disponible ici.
À propos de CSL
CSL (ASX : CSL; USOTC :
CSLLY) est une société de biotechnologie mondiale de premier plan
offrant une gamme dynamique de médicaments vitaux, dont ceux qui
traitent l'hémophilie et les déficiences immunitaires, les vaccins
pour prévenir la grippe et des traitements pour les déficiences en
fer, la dialyse et la néphrologie. Depuis nos débuts en 1916, nous
sommes motivés par notre promesse de sauver des vies en utilisant
les dernières technologies. Aujourd'hui, CSL (y compris nos trois
entreprises, CSL Behring, CSL Seqirus et CSL Vifor) fournit des
produits vitaux à des patients dans plus de 100 pays et
emploie 30 000 personnes. Notre combinaison unique de
force commerciale, de concentration en R et D et d'excellence
opérationnelle nous permet de trouver, de développer et d'offrir
des innovations afin que nos patients puissent vivre pleinement.
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