– La société tiendra une téléconférence le 30
août 2024 à 13h00 (BST), 8h00 (ET) pour parler des résultats –
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : ALNY), leader dans le
domaine des thérapies iARN, annonce ce jour la présentation des
résultats de l'étude HELIOS-B de phase 3 sur le vutrisiran chez des
patients atteints d'amylose ATTR avec cardiomyopathie au congrès
2024 de la Société européenne de cardiologie (ESC), qui se tiendra
à Londres, au Royaume-Uni, du 30 août au 2 septembre 2024. La
société a récemment annoncé des résultats positifs de l'étude qui
ont atteint le critère d'évaluation principal, démontrant une
réduction statistiquement significative du composite de la
mortalité toutes causes confondues et des événements
cardiovasculaires récurrents, ainsi que de tous les critères
secondaires, tant dans la population globale que dans la population
en monothérapie, ainsi qu'un profil d'innocuité et de tolérabilité
acceptables, conformes à son profil établi. La société tiendra
également une webdiffusion pour les investisseurs afin de discuter
des résultats de HELIOS-B le 30 août 2024. Le vutrisiran est en
développement pour le traitement de l'amylose ATTR avec
cardiomyopathie.
En outre, la société présentera les résultats d'une analyse de
sous-groupe de l'étude KARDIA-2 de phase 2 sur le zilebesiran, un
iARN thérapeutique expérimental en développement pour le traitement
de l'hypertension, ainsi que de nouvelles données provenant
d'analyses post-hoc des études APOLLO-B de phase 3 et APOLLO-OLE
sur le patisiran chez les patients atteints d'amylose ATTR avec
cardiomyopathie. Le patisiran n'est pas approuvé pour le traitement
de l'amylose ATTR avec cardiomyopathie.
Informations relatives à la présentation lors du congrès de
l'ESC
- Premiers résultats de HELIOS-B, une étude de phase 3 sur le
vutrisiran chez les patients atteints d'amylose à transthyrétine
avec cardiomyopathie Londres : Hot Line 1 Vendredi, 30 août
2024, 11h00 (BST), 6h00 (ET) Présentatrice : Marianna Fontana,
M.D., Ph.D.
- Résultats de sous-groupe de KARDIA-2 : impact des
caractéristiques démographiques et de base de la maladie sur la
réponse au zilebesiran chez les patients souffrant d'hypertension
non contrôlée par un antihypertenseur oral standard Science Box
4 : gestion pharmacologique de l'hypertension Vendredi 30 août
2024, 14h30 (BST), 9h30 (ET) Présentateur : Manish Saxena, MBBS,
MSc, FBHS
- Effets à long terme du patisiran sur la survie et les
paramètres cardiaques chez les patients atteints d'amylose
cardiaque médiée par la transthyrétine : analyses post-hoc
d'APOLLO-B et de la sous-population cardiaque d'APOLLO-OLE
Science Box 1 : avancées réalisées dans le traitement de l'amylose
Dimanche 1er septembre 2024, 17h36 (BST), 12h36 (ET) Présentateur :
Olivier Lairez, M.D.
Informations relatives à la webdiffusion pour les
investisseurs
La direction d'Alnylam parlera des résultats de HELIOS-B lors de
la webdiffusion le 30 août 2024, à 13h00 (BST), 8h00 (ET).
Une webdiffusion audio de la téléconférence sera accessible via
la section consacrée aux investisseurs du site web de la société à
l'adresse www.alnylam.com/events. Un enregistrement de la
webdiffusion sera disponible sur le site web de la société deux
heures après la téléconférence.
À propos d'AMVUTTRA® (vutrisiran)
AMVUTTRA® (vutrisiran) est un traitement à base d'iARN qui
permet d'éliminer rapidement la transthyrétine de type mutant et
sauvage (TTR), en s'attaquant à la cause sous-jacente de l'amylose
à transthyrétine (ATTR). Administré trimestriellement par injection
sous-cutanée, le vutrisiran est approuvé et commercialisé dans plus
de 15 pays pour le traitement de la polyneuropathie de l'amylose
héréditaire à médiation transthyrétine (hATTR-PN) chez l'adulte. Au
Royaume-Uni, le vutrisiran est spécifiquement indiqué pour le
traitement de l'hATTR chez les patients adultes atteints de
polyneuropathie de stade 1 ou 2. Le vutrisiran est également en
développement pour le traitement de l'amylose ATTR avec
cardiomyopathie (ATTR-CM), qui englobe à la fois les formes
sauvages et héréditaires de la maladie. Pour les médias
américains uniquement : pour plus d'informations sur le
vutrisiran, y compris l'ensemble des informations posologiques
pour les États-Unis, visitez AMVUTTRA.com . Pour les
médias britanniques : pour le résumé des caractéristiques du
produit au Royaume-Uni, visitez
https://www.medicines.org.uk/emc/product/14060.
À propos d'ONPATTRO® (patisiran)
ONPATTRO ® (patisiran) est une thérapie iARN conçue pour
silencer l'ARN messager TTR et réduire la production de protéine
TTR dans le foie. Administré par voie intraveineuse, le patisiran
est approuvé dans quarante pays pour le traitement de la
polyneuropathie de l'amyloïdose à transthyrétine héréditaire
(hATTR-PN) chez l'adulte. Pour les médias américains
uniquement : pour plus d'informations sur le patisiran, y
compris les informations posologiques complètes, visitez
ONPATTRO.com. Pour les médias britanniques :
pour le résumé des caractéristiques du produit au Royaume-Uni,
visitez https://www.medicines.org.uk/emc/product/10368.
À propos de l'ATTR
L'amylose à transthyrétine (ATTR) est une maladie
sous-diagnostiquée, à progression rapide, débilitante et mortelle
causée par des protéines transthyrétines mal repliées (TTR), qui
s'accumulent sous forme de dépôts amyloïdes dans diverses parties
du corps, y compris les nerfs, le cœur et le tractus
gastro-intestinal. Les patients peuvent présenter une
polyneuropathie, une cardiomyopathie ou les deux manifestations de
la maladie. Il existe deux formes différentes d’ATTR : l’ATTR
héréditaire (hATTR), qui est causé par une variante du gène TTR et
touche environ 50 000 personnes dans le monde, et l’ATTR de type
sauvage (wtATTR), qui se produit sans variante du gène TTR et
touche environ 200 000 à 300 000 personnes dans le monde.
À propos de zilebesiran
Le zilebesiran est une thérapie iARN expérimentale administrée
par voie sous-cutanée et ciblant l’angiotensinogène (AGT) en cours
de développement pour le traitement de l’hypertension dans des
populations où les besoins ne sont pas satisfaits. L’AGT est le
précurseur le plus en amont du système
rénine-angiotensine-aldostérone (SRAA), une cascade dont le rôle
dans la régulation de la pression artérielle a été démontré et dont
l’inhibition a des effets antihypertenseurs bien établis. Le
zilebesiran inhibe la synthèse de l’AGT dans le foie, ce qui peut
entraîner des réductions durables de la protéine AGT et de
l’angiotensine II, un vasoconstricteur. Le zilebesiran utilise la
technologie de conjugué Enhanced Stabilization Chemistry Plus
(ESC+) GalNAc d’Alnylam, qui permet un dosage sous-cutané peu
fréquent avec une sélectivité accrue et la possibilité d’obtenir un
contrôle tonique de la pression artérielle démontrant une réduction
constante et durable de la pression artérielle sur une période de
24 heures, soutenue jusqu’à six mois après l’administration d’une
dose unique de zilebesiran. L'innocuité et l’efficacité du
zilebesiran n’ont pas été établies ou évaluées par la FDA, l’EMA ou
toute autre autorité sanitaire. Le zilebesiran est développé et mis
sur le marché conjointement par Alnylam et Roche.
À propos de l'hypertension
L’hypertension non contrôlée est l’élévation chronique de la
pression artérielle (PA), définie par les lignes directrices 2017
de l’ACC/AHA comme une pression artérielle systolique (PAS) ≥130
mmHg et une pression artérielle diastolique (PAD) ≥80 mmHg. Plus
d’un milliard de personnes dans le monde vivent avec
l’hypertension. Environ un adulte sur trois vit avec l’hypertension
dans le monde et jusqu’à 80 % des individus ne sont pas contrôlés
malgré la disponibilité de plusieurs classes de traitements
antihypertenseurs oraux. Malgré la disponibilité de médicaments
antihypertenseurs, il existe encore un important besoin médical non
satisfait, en particulier compte tenu des faibles taux d’adhésion
aux médicaments oraux quotidiens existants, entraînant un contrôle
irrégulier de la TA et un risque accru d’accident vasculaire
cérébral, de crise cardiaque et de décès prématuré. En particulier,
il existe un certain nombre de contextes à besoins élevés non
satisfaits dans lesquels de nouvelles approches de l’hypertension
justifient une attention particulière au développement, y compris
les patients présentant une mauvaise observance médicamenteuse, et
chez les patients présentant un risque cardiovasculaire élevé.
À propos de l’iARN
L’iARN (interférence ARN) est un processus cellulaire naturel de
silençage génique qui représente aujourd’hui l’un des horizons les
plus prometteurs et les plus avancés de la biologie et du
développement de médicaments. Sa découverte a été annoncée comme «
une avancée scientifique majeure qui se produit une fois tous les
dix ans environ » et a été récompensée par le prix Nobel 2006 de
physiologie ou médecine. En exploitant le processus biologique
naturel de l’iARN se produisant dans nos cellules, une classe de
médicaments connue sous le nom de thérapeutique iARN est désormais
une réalité. Les petits ARN interférents (ARNsi), les molécules qui
médient l’iARN et composent la plateforme thérapeutique iARN
d’Alnylam, fonctionnent en amont des médicaments actuels en
inhibant puissamment l’ARN messager (ARNm), c’est-à-dire les
précurseurs génétiques, qui codent pour les protéines pathogènes ou
causant des maladies, empêchant ainsi leur fabrication. Il s’agit
d’une approche révolutionnaire qui a le potentiel de transformer
les soins aux patients atteints de maladies génétiques et
autres.
À propos d’Alnylam Pharmaceuticals
Alnylam (Nasdaq : ALNY) a mené la traduction de l’interférence
ARN (iARN) en une toute nouvelle classe de médicaments innovants
avec le potentiel de transformer la vie des personnes atteintes de
maladies rares et répandues présentant des besoins non satisfaits.
Basées sur une science lauréate du prix Nobel, les thérapies iARN
représentent une approche puissante et cliniquement validée
produisant des médicaments transformateurs. Depuis sa fondation en
2002, Alnylam a mené cette révolution de l’iARN et continue de
concrétiser une vision audacieuse pour transformer la possibilité
scientifique en réalité. Alnylam dispose d’un vaste portefeuille de
médicaments expérimentaux, y compris plusieurs produits candidats
en phase de développement avancé. Alnylam met en œuvre sa stratégie
« Alnylam P5 x25 » visant à fournir des médicaments transformateurs
dans les maladies rares et courantes au profit des patients du
monde entier grâce à une innovation durable et à des performances
financières exceptionnelles, résultant en un profil
biotechnologique de premier plan. Alnylam a son siège social à
Cambridge, dans le Massachusetts.
Déclarations prospectives d’Alnylam
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives
au sens de la section 27A du Securities Act de 1933 et de la
section 21E du Securities Exchange Act de 1934. Toutes les
déclarations autres que les déclarations historiques de fait
concernant les attentes, les croyances, les objectifs, les plans ou
les perspectives d’Alnylam, y compris, mais sans s’y limiter, les
attentes d'Alnylam relatives à la présentation prévue des résultats
détaillés de l'étude HELIOS-B ainsi que d'autres études,
l'innocuité et l'efficacité du vutrisiran pour le traitement de
l'amylose ATTR avec cardiomyopathie, et la capacité d'Alnylam à
concrétiser sa vision Alnylam P5 x25 de devenir une biopharma de
premier plan doivent être considérées comme des déclarations
prospectives. Les résultats réels et les plans futurs peuvent
différer matériellement de ceux indiqués dans ces déclarations
prospectives en raison de divers risques, incertitudes et autres
facteurs importants, y compris, mais sans s’y limiter, les risques
et incertitudes liés à : la capacité d’Alnylam à mettre en œuvre
avec succès sa stratégie « Alnylam P5 x25 ; la capacité d’Alnylam à
démontrer avec succès l’efficacité et l'innocuité de ses produits
candidats ; les résultats précliniques et cliniques pour les
produits candidats d’Alnylam, y compris le vutrisiran ; les actions
ou conseils des agences de régulation et la capacité d’Alnylam à
obtenir l’approbation réglementaire pour ses produits candidats, y
compris le vutrisiran, ainsi qu’une tarification et un
remboursement favorables ; la capacité à lancer, mettre sur le
marché et vendre avec succès les produits approuvés d’Alnylam dans
le monde entier ; ainsi que tout retard, interruption ou
défaillance dans la fabrication et la fourniture des produits
candidats d’Alnylam ou de ses produits mis sur le marché ; ainsi
que les risques plus amplement décrits dans les « Risk Factors »
figurant dans le rapport annuel 2023 d’Alnylam sur formulaire 10-K
déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC), tels
qu’ils peuvent être mis à jour de temps à autre dans les rapports
trimestriels ultérieurs d’Alnylam sur formulaire 10-Q et dans
d’autres documents déposés auprès de la SEC. En outre, toute
déclaration prospective représente les opinions d’Alnylam
uniquement à ce jour et ne doit pas être considérée comme
représentant ses opinions à une date ultérieure. Alnylam décline
explicitement toute obligation, sauf dans la mesure requise par la
loi, de mettre à jour les déclarations prospectives.
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune
manière être considéré comme officiel. La seule version du
communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue
d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte
source, qui fera jurisprudence.
Consultez la
version source sur businesswire.com : https://www.businesswire.com/news/home/20240807288084/fr/
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Christine Regan Lindenboom
(investisseurs et médias) +1-617-682-4340 Josh Brodsky
(investisseurs) +1-617-551-8276
Grafico Azioni Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY)
Storico
Da Nov 2024 a Dic 2024
Grafico Azioni Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY)
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Da Dic 2023 a Dic 2024
