− Antrag auf Variation des Typs II auf der
Grundlage der positiven Phase-3-Studie HELIOS-B, in der Vutrisiran
das Risiko von Todesfällen und kardiovaskulären Ereignissen im
Vergleich zu Placebo signifikant reduzierte –
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), das führende
Unternehmen für RNA-Interferenz (RNAi)-Therapeutika, gab heute die
Einreichung eines Antrags auf Zulassung einer Typ-II-Änderung bei
der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) für Vutrisiran bekannt,
ein in der Entwicklung befindliches RNAi-Therapeutikum zur
Behandlung von ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM).
Vutrisiran ist der generische Name für AMVUTTRA® , das derzeit in
der Europäischen Union (EU) für die Behandlung der hereditären
Transthyretin-vermittelten (hATTR) Amyloidose bei erwachsenen
Patienten mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 zugelassen
ist.
„Der heutige Tag markiert einen weiteren wichtigen Meilenstein
auf unserem Weg, RNAi-Therapeutika für Patienten mit hohem
ungedecktem Bedarf auf der ganzen Welt bereitzustellen“, sagte Dr.
Pushkal Garg, Chief Medical Officer von Alnylam. „ATTR-CM ist eine
schnell fortschreitende, schwächende und lebensbedrohliche
Krankheit, die zunehmend als Ursache für Herzversagen anerkannt
wird. Vutrisiran senkt die TTR schnell und in der HELIOS-B-Studie
reduzierte die Behandlung mit Vutrisiran die Gesamtmortalität und
kardiovaskuläre Ereignisse erheblich, was das Potenzial dieser
Therapie für Menschen, die mit dieser Krankheit leben,
unterstreicht. Wir freuen uns auf eine enge Zusammenarbeit mit der
EMA, um diese neue Behandlungsoption so schnell wie m�glich für
Patienten verfügbar zu machen.“
Der Zulassungsantrag basiert auf den positiven Ergebnissen der
zulassungsrelevanten randomisierten, doppelblinden,
placebokontrollierten, multizentrischen globalen Phase-III-Studie
HELIOS-B, die alle zehn primären und sekundären Endpunkte sowohl in
der Gesamtpopulation als auch in der Monotherapiepopulation mit
statistischer Signifikanz erreichte. Die Ergebnisse zeigten die
Auswirkungen von Vutrisiran auf die Sterblichkeitsrate und
kardiovaskuläre Ereignisse sowie auf die Funktionskapazität
(6-Minuten-Gehtest), die Lebensqualität (Kansas City Cardiomyopathy
Questionnaire) und die Symptome und den Schweregrad der
Herzinsuffizienz (NYHA-Klasse) bei Patienten mit ATTR-CM. Das
Sicherheitsprofil von Vutrisiran in HELIOS-B entsprach dem
etablierten Profil des Medikaments für hATTR-Amyloidose bei
erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie. In HELIOS-B waren die
Raten unerwünschter Ereignisse (UE), schwerwiegender UE, schwerer
UE und UE, die zum Abbruch der Studie führten, in den Vutrisiran-
und Placebo-Armen ähnlich. Detaillierte Ergebnisse der
HELIOS-B-Studie wurden in The New England Journal of Medicine
ver�ffentlicht.
Ein ergänzender Zulassungsantrag (sNDA) für Vutrisiran zur
Behandlung von ATTR-CM wurde bei der US-amerikanischen
Arzneimittelzulassungsbeh�rde FDA (Food and Drug Administration)
eingereicht. Weitere Zulassungsanträge sind weltweit geplant.
AMVUTTRA® (Vutrisiran) INDIKATION UND WICHTIGE
SICHERHEITSHINWEISE
Indikation In Europa und in Großbritannien ist Vutrisiran
für die Behandlung von hATTR-Amyloidose bei erwachsenen Patienten
mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 indiziert.
Wichtige Sicherheitsinformationen
Reduzierte Vitamin-A-Spiegel im Serum und empfohlene
Nahrungsergänzung
Die Behandlung mit Vutrisiran führt zu einer Senkung der
Vitamin-A-Spiegel im Serum. Patienten, die Vutrisiran einnehmen,
wird eine Nahrungsergänzung mit etwa 2500 bis 3000 IE Vitamin A pro
Tag empfohlen, die jedoch nicht überschritten werden darf.
Patienten sollten an einen Augenarzt überwiesen werden, wenn sie
Augensymptome entwickeln, die auf einen Vitamin-A-Mangel hindeuten
(z. B. Nachtblindheit).
Unerwünschte Nebenwirkungen
Die am häufigsten auftretenden Nebenwirkungen bei mit Vutrisiran
behandelten Patienten waren Schmerzen in den Extremitäten und
Gelenkschmerzen. Weitere häufig gemeldete Nebenwirkungen von
Vutrisiran waren Atemnot, Reaktionen an der Injektionsstelle und
ein Anstieg der alkalischen Phosphatase im Blut.
Weitere Informationen zu Vutrisiran finden Sie in der
vollständigen Zusammenfassung der Produktmerkmale
.
Über AMVUTTRA® (Vutrisiran) AMVUTTRA® (Vutrisiran) ist
ein RNAi-Therapeutikum, das eine schnelle Hemmung von Transthyretin
(TTR) in Varianten- und Wildtypform bewirkt und die zugrunde
liegende Ursache der Transthyretin (ATTR)-Amyloidose bekämpft.
Vutrisiran wird vierteljährlich durch subkutane Injektion
verabreicht und ist in mehr als 15 Ländern für die Behandlung der
Polyneuropathie bei hereditärer Transthyretin-vermittelter
Amyloidose (hATTR-PN) bei Erwachsenen zugelassen und auf dem Markt
erhältlich. Vutrisiran wird auch für die Behandlung der
ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) entwickelt, die
sowohl die Wildtyp- als auch die hereditäre Form der Krankheit
umfasst.
Über ATTR Transthyretin-Amyloidose (ATTR) ist eine
unterdiagnostizierte, schnell fortschreitende, schwächende und
t�dliche Krankheit, die durch fehlgefaltete Transthyretin
(TTR)-Proteine verursacht wird, die sich als Amyloidablagerungen in
verschiedenen K�rperteilen ansammeln, darunter in den Nerven, im
Herzen und im Magen-Darm-Trakt. Patienten k�nnen an
Polyneuropathie, Kardiomyopathie oder beiden Manifestationen der
Krankheit leiden. Es gibt zwei verschiedene Formen von ATTR – die
hereditäre ATTR (hATTR), die durch eine TTR-Genvariante verursacht
wird und etwa 50.000 Menschen weltweit betrifft, und die
Wildtyp-ATTR (wtATTR), die ohne eine TTR-Genvariante auftritt und
schätzungsweise 200.000 bis 300.000 Menschen weltweit
betrifft.1-4
Über RNAi RNAi (RNA-Interferenz) ist ein natürlicher
zellulärer Prozess der Gen-Stilllegung, der heute eines der
vielversprechendsten und am schnellsten voranschreitenden Gebiete
in der Biologie und Arzneimittelentwicklung darstellt.5 Seine
Entdeckung wurde als „ein bedeutender wissenschaftlicher
Durchbruch, der etwa einmal pro Jahrzehnt stattfindet" bezeichnet,
und wurde mit dem Nobelpreis für Physiologie oder Medizin 2006
ausgezeichnet.6 Durch die Nutzung des natürlichen biologischen
Prozesses der RNAi, der in unseren Zellen stattfindet, ist eine
neue Klasse von Medikamenten, die sogenannten RNAi-Therapeutika,
nun Realität geworden. Kleine interferierende RNA (siRNA), die
Moleküle, die RNAi vermitteln und die RNAi-Therapieplattform von
Alnylam bilden, wirken den heutigen Medikamenten vorgeschaltet,
indem sie die Boten-RNA (mRNA) – die genetischen Vorläufer, die für
krankheitsverursachende oder krankheitsverursachende Proteine
kodieren – wirksam zum Schweigen bringen und so deren Bildung
verhindern.5 Dies ist ein revolutionärer Ansatz mit dem Potenzial,
die Versorgung von Patienten mit genetischen und anderen
Krankheiten zu verändern.
Über Alnylam Pharmaceuticals Alnylam (Nasdaq: ALNY) hat
die Umsetzung der RNA-Interferenz (RNAi) in eine v�llig neue Klasse
innovativer Medikamente vorangetrieben, die das Potenzial haben,
das Leben von Menschen mit seltenen und weit verbreiteten
Krankheiten, für die es bisher keine Behandlungsm�glichkeiten gab,
zu verändern. RNAi-Therapeutika basieren auf einer mit dem
Nobelpreis ausgezeichneten Wissenschaft und stellen einen
leistungsstarken, klinisch validierten Ansatz dar, der zu
transformativen Medikamenten führt. Seit seiner Gründung 2002 hat
Alnylam die RNAi-Revolution angeführt und setzt weiterhin seine
kühne Vision um, wissenschaftliche M�glichkeiten in die Realität
umzusetzen. Alnylam verfügt über eine umfangreiche Pipeline an
Prüfpräparaten, darunter mehrere Produktkandidaten, die sich in der
späten Entwicklungsphase befinden. Alnylam setzt seine Strategie „
Alnylam P5 x25 ” um, um transformative Medikamente für seltene und
häufige Krankheiten zu entwickeln, die Patienten auf der ganzen
Welt zugutekommen, und zwar durch nachhaltige Innovation und
außergew�hnliche finanzielle Leistung, was zu einem führenden
Biotech-Profil führt. Alnylam hat seinen Hauptsitz in Cambridge,
MA.
Zukunftsgerichtete Aussagen von Alnylam Diese
Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von
Abschnitt 27A des US-Wertpapiergesetzes (Securities Act) von 1933
und Abschnitt 21E des US-B�rsengesetzes (Securities Exchange Act)
von 1934. Alle Aussagen, die keine historischen Tatsachen
darstellen, in Bezug auf die Erwartungen, Überzeugungen, Ziele,
Pläne oder Aussichten von Alnylam, einschließlich, aber nicht
beschränkt auf die Erwartungen von Alnylam hinsichtlich der
Sicherheit und Wirksamkeit von Vutrisiran bei der Behandlung von
ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie und des Potenzials von
Vutrisiran iran, die Ergebnisse für Patienten mit ATTR-Amyloidose
mit Kardiomyopathie zu verbessern; das Potenzial für Vutrisiran,
eine beh�rdliche Zulassung für die Behandlung von ATTR-Amyloidose
mit Kardiomyopathie in der EU oder anderswo zu erhalten, und der
Zeitpunkt einer solchen beh�rdlichen Zulassung(en) sollten als
zukunftsgerichtete Aussagen betrachtet werden. Die tatsächlichen
Ergebnisse und Zukunftspläne k�nnen aufgrund verschiedener
wichtiger Risiken, Unwägbarkeiten und anderer Faktoren erheblich
von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen genannten
Ergebnissen abweichen. Zu diesen Risiken und Unwägbarkeiten geh�ren
unter anderem: Alnylams Fähigkeit, seine Strategie „ Alnylam P5 x25
” erfolgreich umzusetzen; Alnylams Fähigkeit, die Wirksamkeit und
Sicherheit seiner Produktkandidaten erfolgreich nachzuweisen; die
präklinischen und klinischen Ergebnisse für Alnylams
Produktkandidaten, einschließlich Vutrisiran; Maßnahmen oder
Empfehlungen von Aufsichtsbeh�rden und Alnylams Fähigkeit, die
beh�rdliche Zulassung für seine Produktkandidaten, einschließlich
Vutrisiran, zu erhalten, sowie eine günstige Preisgestaltung und
Kostenerstattung; die erfolgreiche weltweite Einführung,
Vermarktung und der Verkauf der zugelassenen Produkte von Alnylam;
sowie jegliche Verz�gerungen, Unterbrechungen oder Ausfälle bei der
Herstellung und Lieferung der Produktkandidaten von Alnylam oder
seiner vermarkteten Produkte; sowie die Risiken, die ausführlicher
in den „Risikofaktoren“ er�rtert werden, die im Jahresbericht 2023
von Alnylam auf Formular 10-K bei der Securities and Exchange
Commission (SEC) eingereicht wurden und von Zeit zu Zeit in den
nachfolgenden Quartalsberichten von Alnylam auf Formular 10-Q und
in den anderen SEC-Einreichungen aktualisiert werden k�nnen.
Darüber hinaus geben zukunftsgerichtete Aussagen nur die Ansichten
von Alnylam zum heutigen Tag wieder und sollten nicht als
Darstellung der Ansichten des Unternehmens zu einem späteren
Zeitpunkt herangezogen werden. Alnylam lehnt ausdrücklich jede
Verpflichtung ab, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren, es
sei denn, dies ist gesetzlich vorgeschrieben.
1 Hawkins PN, Ando Y, Dispenzeri A, et al. Ann Med .
2015;47(8):625-638.
2 Gertz MA. Am J Manag Care . 2017;23(7):S107-S112.
3 Conceicao I, Gonzalez-Duarte A, Obici L, et al. J Peripher
Nerv Syst . 2016;21:5-9.
4 Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Orphanet J Rare Dis .
2013;8:31.
5 Elbashir SM, Harborth J, Lendeckel W, et al. Nature .
2001;411(6836):494-498.
6 Zamore P. Cell . 2006;127(5):1083-1086.
Die Ausgangssprache, in der der Originaltext ver�ffentlicht
wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen
werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die
Sprachversion, die im Original ver�ffentlicht wurde, ist
rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen
Sprachversion der Ver�ffentlichung ab.
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Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Christine Regan Lindenboom
(Investoren und Medien) +1-617-682-4340 Josh Brodsky (Investoren)
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