L’EMA accepte la soumission réglementaire de l’avalglucosidase alpha, un nouveau traitement de référence potentiel de ...
02 Ottobre 2020 - 7:00AM
L’EMA accepte la soumission réglementaire de l’avalglucosidase
alpha, un nouveau traitement de référence potentiel de la maladie
de Pompe
L’EMA accepte la soumission réglementaire de
l’avalglucosidase alpha, un nouveau traitement de référence
potentiel de la maladie de Pompe
- L’avalglucosidase alpha, une enzymothérapie substitutive
expérimentale pour les patients atteints de la maladie de Pompe,
vient de franchir une première étape réglementaire importante.
- La maladie de Pompe affecte environ 50 000 personnes dans
le monde.
- La soumission repose sur les données positives de deux essais
ayant inclus à la fois des patients porteurs de la forme infantile
et de la forme tardive de la maladie.
- Son approbation réglementaire en Europe devrait intervenir dans
le courant du deuxième semestre de 2021.
- Cette étape est l’aboutissement de plus de 20 ans d’engagement
de la part de Sanofi en faveur des patients atteints de la maladie
de Pompe.
- L’avalglucosidase alpha obtient le statut de « Médicament
innovant prometteur » au Royaume-Uni, une désignation qui
s’ajoute à celle de « Traitement innovant » obtenue en
début d’année aux États-Unis.
PARIS – Le 2 octobre 2020 –
L’Agence européenne des médicaments (EMA) a accepté d’examiner la
demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) de
l’avalglucosidase alpha, pour le traitement enzymatique substitutif
à long terme des patients atteints de la maladie de Pompe (déficit
en alpha-glucosidase acide). L’avalglucosidase alpha est une
enzymothérapie substitutive expérimentale qui, si elle est
approuvée, pourrait devenir un nouveau traitement de référence de
la maladie de Pompe.
La maladie de Pompe est maladie musculaire
dégénérative rare qui peut compromettre la capacité à se mouvoir et
à respirer. Elle touche environ 50 000 personnes dans le monde
selon les estimations et peut se manifester à tout âge, pendant
l’enfance comme à l’âge adulte.
La demande d’AMM repose sur les données
positives de deux essais cliniques :
- L’essai pivot de phase III COMET, en double aveugle, contrôlé
par comparateur, qui a évalué les profils de sécurité et
d’efficacité de l’avalglucosidase alpha comparativement à
l’alglucosidase alpha (le traitement de référence) chez des
patients présentant une forme tardive de la maladie de Pompe. Les
résultats de cet essai ont été présentés dans le cadre d’une
session scientifique virtuelle organisée par Sanofi en juin
2020.
- L’essai de phase II mini-COMET, qui a évalué la sécurité et
l’efficacité exploratoire de l’avalglucosidase alpha chez des
patients porteurs de la forme infantile de la maladie de Pompe
traités antérieurement par alglucosidase alpha. Les résultats de
cet essai ont été présentés au WORLDSymposium en février 2020.
La maladie de Pompe est une maladie génétique
causée par l’absence ou le fonctionnement anormal de l’enzyme
lysosomale alpha-glucosidase acide (GAA), ce qui entraîne
l’accumulation de sucres complexes (glycogène) dans les cellules
musculaires de l’organisme. L’accumulation de glycogène provoque
des dommages irréversibles aux muscles, en particulier aux muscles
respiratoires, comme le diaphragme qui soutient les poumons, et à
d’autres muscles du squelette intervenant dans la mobilité.
L’avalglucosidase alpha est conçue pour améliorer le transport de
l’enzyme GAA dans le lysosome des cellules musculaires afin de
dégrader le glycogène et de remédier à la gêne respiratoire ainsi
qu’à la perte de force et de fonction musculaires (c’est-à-dire, la
mobilité), deux des principales manifestations de la maladie de
Pompe.
L’Agence des médicaments et produits de santé
(Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency) du
Royaume-Uni a accordé la désignation de « Médicament innovant
prometteur » (Promising Innovative Medicine) à
l’avalglucosidase alpha, ce qui donne à penser que ce traitement
expérimental pourrait prétendre au programme d’accès précoce aux
médicaments (Early Access to Medicines Scheme) du Royaume-Unii.
La Food and Drug Administration des États-Unis a
accordé la désignation de « Traitement innovant »
(Breakthrough Therapy) et un examen accéléré à l’avalglucosidase
alpha.
Transporter l’enzyme GAA pour éliminer
le glycogène
Pour réduire l’accumulation de glycogène
caractéristique de la maladie de Pompe, il faut transporter
l’enzyme GAA manquante dans le lysosome des cellules musculaires.
Les recherches menées par Sanofi se sont concentrées sur
l’amélioration du transport de la GAA dans le lysosome des cellules
musculaires en ciblant le récepteur du mannose–6–phosphate (M6P),
qui joue un rôle clé dans le transport de la GAA.
L’avalglucosidase alpha contient environ 15 fois
plus de M6P que l’alglucosidase alpha et a pour but d’améliorer la
capture de l’enzyme par les cellules et l’élimination du glycogène
dans les tissus ciblesii. La pertinence clinique de cette
différence n’a pas encore été confirmée.
L’avalglucosidase alpha fait actuellement
l’objet d’études cliniques et aucun organisme de réglementation n’a
encore évalué ses profils de sécurité et d’efficacité.
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i Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency. Promising
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Medicines Scheme (EAMS). Gov.UK.
https://assets.publishing.service.gov.uk/government/uploads/system/uploads/attachment_data/file/375327/PIM_designation_guidance.pdf.
Published April 2014. Accessed September 24, 2020.ii Zhou Q.
Bioconjug Chem. 2011 Apr 20;22(4):741-51
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