Bone Therapeutics: Le produit de thérapie cellulaire allogénique,
ALLOB, montre un taux de fusion des vertèbres lombaires de 90% à 24
mois dans l’étude de phase IIa
90% des patients présentent une fusion
osseuse ainsi que de fortes améliorations cliniques de la capacité
fonctionnelle et de la réduction de la douleur, à 24 mois de suivi,
avec un bon profil de sécurité du produit
Gosselies, Belgique, le 14 octobre 2020,
7h00 CEST – BONE THERAPEUTICS (Euronext Bruxelles et Paris
: BOTHE), société de biotechnologie spécialisée dans le
développement de thérapies cellulaires innovantes répondant aux
besoins médicaux non satisfaits en orthopédie et dans d’autres
pathologies graves, annonce aujourd'hui les résultats positifs du
suivi sur 24 mois de l'étude de phase IIa avec le produit de
thérapie cellulaire allogénique, ALLOB, chez des patients subissant
des opérations de fusion des vertèbres lombaires.
Les données sur 24 mois montrent un pourcentage
élevé de fusion réussie des vertèbres lombaires, soit 90 %. Les
patients continuent également de présenter d'importantes
améliorations cliniques en termes de capacité fonctionnelle et de
réduction de la douleur, dès six mois après le traitement et
jusqu'à la période de suivi de 24 mois.
« Les troubles dégénératifs de la colonne
vertébrale ont un impact majeur sur la qualité de vie des patients.
Les conséquences incluent, notamment, une diminution de la
stabilité de la colonne vertébrale et des douleurs lors des
mouvements », a déclaré le Dr Alphonse Lubansu, chef
de la clinique du rachis, Hôpital universitaire d'Erasme,
Université libre de Bruxelles. Il ajoute : « Les
données de suivi sur 24 mois de cet essai clinique de phase IIa ont
démontré que les patients traités avec ALLOB dans le cadre d'une
procédure de fusion vertébrale présentent une incidence élevée de
fusion et bénéficient d'une amélioration soutenue et cliniquement
significative en termes de capacité fonctionnelle et de réduction
de la douleur, tout au long des 24 mois suivant le traitement. Les
données ont également démontré un bon profil de sécurité du
produit. Ces résultats montrent qu'ALLOB, en combinaison avec la
chirurgie standard de fusion vertébrale pourrait constituer une
option de traitement prometteuse répondant aux besoins actuellement
non satisfaits de ces patients ».
« Ces données positives par rapport à la
fusion vertébrale complètent les solides résultats de la phase
I/IIa d'ALLOB chez les patients présentant des fractures avec
retard de consolidation », a déclaré Miguel Forte, MD,
PhD, Directeur Général de Bone Therapeutics. Il
ajoute : « ces études fournissent des preuves cliniques
prometteuses quant au potentiel de la plateforme unique de thérapie
cellulaire allogénique de Bone Therapeutics pour adresser les forts
besoins médicaux non satisfaits en orthopédie et dans les maladies
osseuses. Nous allons maintenant discuter avec les régulateurs
mondiaux et nos partenaires pour étudier les nombreuses options
possibles relatives aux prochaines étapes du développement clinique
d'ALLOB dans différentes indications orthopédiques, tout en
poursuivant l'étude de phase IIb d'ALLOB dans les fractures
difficiles du tibia. De plus, les résultats cliniques apportent des
preuves supplémentaires soutenant l'extension d'ALLOB et de notre
plateforme de Cellules Stromales Mésenchymateuses (CSM)
différenciées à d'autres indications ».
L'étude de phase IIa de preuve de concept,
multicentrique et ouverte, était conçue pour évaluer la sécurité et
l'efficacité d’ALLOB, administré au travers d’une procédure dans
laquelle une cage intersomatique, avec des granules en
biocéramiques mélangées au produit de thérapie cellulaire, est
implantée dans la colonne vertébrale pour induire la fusion des
vertèbres lombaires. Les principaux paramètres de l'analyse de
suivi à 24 mois comprenaient des évaluations de sécurité et
radiologiques pour évaluer la fusion des vertèbres (ponts osseux
continus) et des évaluations cliniques pour évaluer l'amélioration
du handicap fonctionnel des patients ainsi que la réduction des
douleurs dorsales et des jambes. L'étude a permis d’évaluer 30
patients traités avec ALLOB, 29 patients ayant participé à la
visite de 24 mois.
Les données radiologiques ont été recueillies
par tomodensitométrie (CT-scans) à 24 mois et évaluées par trois
lecteurs externes. Elles ont montré une fusion réussie des
vertèbres lombaires chez 27 patients sur 30 (90%). Par ailleurs,
les 3 autres patients ont montré des signes radiologiques de
formation osseuse. Le traitement avec ALLOB a également entraîné
une amélioration clinique clairement établie et statistiquement
significative de la capacité fonctionnelle ainsi qu’une réduction
de la douleur au cours de la période de suivi de 24 mois. La
capacité fonctionnelle s'est améliorée par rapport à la situation
de départ avant le traitement à 24 mois, avec un score moyen de 60
% (p<0,001) sur l'indice d'incapacité d’Oswestry(1). Les
douleurs au dos et aux jambes ont été fortement réduites
respectivement de 57 à 62 % (p<0,001) et de 68 à 70 %
(p<0,001) par rapport à la situation de référence avant le
traitement. Le traitement avec ALLOB a été généralement bien toléré
par les patients, conformément aux résultats rapportés
précédemment.
(1) L’ODI (Oswestry Disability
Index) est un indice de mesure, dérivé du Questionnaire d’Oswestry
pour l’évaluation des symptômes et de la sévérité de la douleur du
dos, utilisé par les cliniciens et les chercheurs pour mesurer
l’incapacité fonctionnelle permanente d’un patient. Ce
questionnaire validé fut publié pour la première fois par Jeremy
Fairbank et al. dans Physiotherapy en 1980. Un score ODI compris
entre 0 et 20% correspond à un handicap minime ; 21 et 40% à un
handicap modéré ; 41 et 60% à un handicap sévère ; 61 et 80% à un
état infirme ; 81 et 100% à un état alité.
À propos de la fusion
vertébrale
Du fait du vieillissement de la population et
des modes de vie sédentaires, le nombre de personnes souffrant de
pathologies dégénératives de la colonne vertébrale est en
croissance constante. La fusion vertébrale est une intervention
chirurgicale utilisée aujourd’hui pour soulager la douleur et
améliorer la capacité fonctionnelle des patients dans un large
registre de ces maladies. La fusion vertébrale consiste en la
fusion de deux vertèbres, ou plus, à l’aide d’une cage et d’un
matériau de greffon, traditionnellement une greffe osseuse
autologue ou des matrices osseuses déminéralisées - placés dans
l’espace intervertébral - afin de souder une section instable de la
colonne vertébrale et d’immobiliser une articulation
intervertébrale douloureuse. Plus d’un million de procédures de
fusion vertébrale sont pratiquées chaque année aux États-Unis et en
Europe, dont la moitié au niveau lombaire, et ce marché connaît une
croissance de 5% par an. Bien que la fusion vertébrale soit une
intervention chirurgicale de routine, la non-fusion des vertèbres,
la lenteur de la consolidation et l’absence de soulagement de la
douleur sont encore fréquents : près de 35% des patients ayant subi
une fusion vertébrale ne sont pas entièrement satisfaits de leur
opération.
À propos d’ALLOB
ALLOB est la plateforme de thérapie cellulaire
allogénique de la Société. Elle consiste en l’utilisation de
cellules allogéniques humaines de formation osseuse, dérivées de
cellules souches mésenchymateuses (CSM), elles-mêmes provenant de
cultures de moelle osseuse prélevée sur des donneurs adultes sains.
Elle offre de nombreux avantages en termes de qualité des produits
créés, de quantité injectable disponible, de production, de
logistique et de coût par rapport à une approche autologue. Par
ailleurs, et afin de répondre aux enjeux décisifs du développement
et de la commercialisation de produits de thérapie cellulaire, Bone
Therapeutics s’est doté d’un processus de production propriétaire
et optimisé, afin d’améliorer l’homogénéité, le passage de la
production à une plus grande échelle, le rapport coût-efficacité et
la facilité d’utilisation d’ALLOB. Ce processus optimisé de
fabrication augmente significativement le rendement de la
production, permettant de générer 100 000 doses d’ALLOB à
partir d’un don unique de moelle osseuse. Par ailleurs, le produit
final ALLOB sera cryo-préservé, facilitant ainsi son transport et
sa capacité de conservation dans les hôpitaux Le processus
permettra de réduire considérablement les coûts de production
globaux, de simplifier la logistique de la chaîne
d’approvisionnement, d’améliorer l’accessibilité pour les patients
et de faciliter la commercialisation à l’échelle mondiale. La
Société utilisera ce procédé optimisé de production pour tous les
futurs essais cliniques impliquant ALLOB.
À propos de Bone
Therapeutics
Bone Therapeutics est une société de
biotechnologie de premier plan axée sur le développement de
produits innovants répondant à des besoins importants non
satisfaits en orthopédie et dans d’autres maladies. La Société
dispose d'un portefeuille varié de thérapies cellulaires et
biologiques à différents stades de développement, allant de
programmes précliniques en immunomodulation, à des produits en
phases intermédiaires et avancées de développement clinique pour le
traitement de conditions orthopédiques, qui ciblent des marchés
caractérisés par d’importants besoins médicaux non satisfaits et
des innovations limitées.
Bone Therapeutics développe un viscosupplément
amélioré de nouvelle génération prêt à l'emploi, JTA-004,
actuellement en phase III de développement pour le traitement de la
douleur dans l'arthrose du genou. Mélange unique de protéines
plasmatiques, d’acide hyaluronique – un composant naturel du
liquide synovial du genou, et d’un analgésique à action rapide,
JTA-004 a pour objectif d’améliorer la lubrification et la
protection du cartilage de l’articulation arthrosique tout en
soulageant la douleur et l’inflammation associées. Les résultats
d’efficacité positifs de l’essai de phase IIb mené chez des
patients souffrant d’arthrose du genou avaient montré une
amélioration statistiquement significative du soulagement de la
douleur par rapport à un viscosupplément leader sur le marché.
La technologie principale de Bone Therapeutics,
qui présente l’avantage de pouvoir être stockée au point
d’utilisation à l’hôpital, repose sur sa plateforme de thérapie
cellulaire allogénique de pointe utilisant des Cellules Stromales
Mésenchymateuses (CSMs) différenciées issue de la moelle osseuse.
Actuellement en développement préclinique, BT-20, le produit
candidat le plus récent de cette technologie, vise le traitement de
conditions inflammatoires. Le principal produit médical
expérimental de Bone Therapeutics, ALLOB, représente une approche
unique et brevetée de la régénération osseuse, qui transforme des
cellules souches indifférenciées de donneurs sains en cellules de
formation osseuse. Ces cellules sont produites via un procédé de
fabrication exclusif de pointe adapté à une échelle industrielle.
Suite à l’approbation de la demande d’essai clinique par les
autorités règlementaires en Europe, la Société est désormais prête
à initier un essai clinique de phase IIb utilisant son procédé de
production optimisé pour évaluer ALLOB chez des patients souffrant
de fractures difficiles du tibia. ALLOB continue d’être évalué dans
d’autres indications orthopédiques incluant notamment la fusion
vertébrale, l’ostéotomie et les applications maxillo-faciales et
dentaires.
Les produits de thérapie cellulaire de Bone
Therapeutics sont fabriqués selon les normes de BPF (Bonnes
Pratiques de Fabrication) les plus strictes et sont protégés par un
vaste portefeuille de PI (Propriété Intellectuelle) couvrant dix
familles de brevets et le savoir-faire à l’origine de l’innovation
de la Société. Bone Therapeutics est basée au BioPark de Gosselies
en Belgique. De plus amples informations sont disponibles sur le
site de la société : http://www.bonetherapeutics.com/fr.
Pour plus d’informations merci de
contacter :
Bone Therapeutics SAMiguel
Forte, MD, PhD, Directeur GénéralJean-Luc Vandebroek, Directeur
FinancierTel : +32 (0)71 12 10
00investorrelations@bonetherapeutics.com
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