− In der Gesamtpopulation wurde eine
28-prozentige Reduktion des primären Komposits aus Gesamtmortalität
und wiederkehrenden kardiovaskulären Ereignissen sowie eine
31-prozentige und 36-prozentige Reduktion der Gesamtmortalität
während des 33- bis 36-monatigen Doppelblindzeitraums bzw. bis zum
Monat 42 erreicht. –
− In der Monotherapie-Population verringerte
sich der zusammengesetzte primäre Endpunkt um 33 % und die
Gesamtmortalität bis Monat 42 um 35 % –
− Starke Trends einer additiven Wirksamkeit
zusätzlich zu Tafamidis bei primären und sekundären Endpunkten
–
− Nachgewiesener statistisch signifikanter
Nutzen bei mehreren Messgr�ßen des Krankheitsverlaufs –
− Ermutigendes Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil, das mit dem etablierten Profil
übereinstimmt –
− Ergebnisse von HELIOS-B zeitgleich im New
England Journal of Medicine ver�ffentlicht –
− Alnylam veranstaltet heute um 13:00 Uhr BST
(8:00 Uhr ET) eine Telefonkonferenz –
−Für Investoren und Medien –
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), das führende
Unternehmen für RNAi-Therapeutika, gab heute detaillierte
Ergebnisse der HELIOS-B-Phase-3-Studie mit Vutrisiran bekannt,
einem RNAi-Therapeutikum in der Entwicklung zur Behandlung von
ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM).
Die Daten wurden heute in einer Hot-Line-Sitzung auf dem
Kongress 2024 der Europäischen Gesellschaft für Kardiologie (ESC)
vorgestellt, der vom 30. August bis 2. September in London,
Großbritannien, stattfindet. Ver�ffentlich wurden die Ergebnisse
der HELIOS-B-Studie gleichzeitig in der Fachzeitschrift The New
England Journal of Medicine.
Wie bereits berichtet, wurden in der HELIOS-B-Studie alle 10
primären und sekundären Endpunkte sowohl in der Gesamt- als auch in
der Monotherapiepopulation mit statistischer Signifikanz
erreicht.
Bei den aufgenommenen Patienten handelte es sich überwiegend um
Patienten der New York Heart Association (NYHA)-Klasse I oder II
mit Wildtyp-Erkrankung, die mit nicht-invasiven Methoden
diagnostiziert worden waren und gleichzeitig in erheblichem Umfang
mit verfügbaren Standardtherapien wie Tafamidis und
SGLT2-Inhibitoren behandelt wurden - ein Spiegelbild der heutigen
ATTR-CM-Patientenpopulation.
In der Studie verringerte die Behandlung mit Vutrisiran das
Risiko von Tod und kardiovaskulären Ereignissen im Vergleich zu
Placebo erheblich (weitere Einzelheiten siehe Tabelle unten). In
der Gesamtpopulation verringerte Vutrisiran das Risiko von
Gesamtmortalität und wiederkehrenden kardiovaskulären Ereignissen
um 28 %, wobei sowohl die Mortalitäts- als auch die
kardiovaskulären Ereigniskomponenten des Endpunkts in ähnlicher
Weise reduziert wurden. Die Sterblichkeit in dieser Population
wurde während der Doppelblindphase signifikant um 31 % und bis zu
42 Monate lang um 36 % gesenkt. In der Monotherapie-Population
verringerte Vutrisiran das Risiko von Gesamtmortalität und
wiederkehrenden kardiovaskulären Ereignissen signifikant um 33% und
reduzierte das Sterberisiko bis zu 42 Monaten signifikant um 35%.
Als Bestandteil des primären Endpunkts wurde in der
Monotherapiepopulation während der Doppelblindphase eine nicht
signifikante Senkung der Sterblichkeit um 30 % beobachtet
(nominaler p-Wert 0,1179).
Die Behandlung mit Vutrisiran war auch mit Vorteilen gegenüber
Placebo bei mehreren etablierten klinischen Messgr�ßen für das
Fortschreiten der Erkrankung verbunden, darunter der
6-Minuten-Gehtest, der kardiovaskuläre Fragebogen von Kansas City
und die NYHA-Klasse sowie der kardiale Biomarker NT-proBNP.
Untergruppenanalysen zeigten konsistente Vorteile für alle
wichtigen Patientensegmente, einschließlich der Patienten, die im
Hintergrund Tafamidis erhalten. Eine Tendenz zu gr�ßerer
Wirksamkeit wurde bei Patienten mit früherem Krankheitsverlauf (d.
h. jüngeren Patienten und solchen mit niedrigerem
NT-proBNP-Basiswert) festgestellt.
In der HELIOS-B-Studie entsprachen die Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofile von Vutrisiran dem, was in der derzeit
zugelassenen Patientenpopulation sowie in früheren klinischen
Studien festgestellt worden war.
„Die Ergebnisse der HELIOS-B-Studie stellen einen bedeutenden
Fortschritt in der Behandlung der ATTR-Amyloidose mit
Kardiomyopathie dar, da sie darauf hindeuten, dass der Knockdown
der TTR-Produktion mit Vutrisiran die Gesamtmortalität und
kardiovaskuläre Ereignisse drastisch reduzieren kann“, sagte Dr.
Marianna Fontana, Prüfärztin bei HELIOS-B, Professorin für
Kardiologie am University College London, National Amyloidosis
Center, Royal Free Hospital, London. „In den letzten zehn Jahren
haben die Fortschritte bei der ATTR-CM dazu geführt, dass mehr
Patienten in einem früheren Stadium ihrer Krankheit diagnostiziert
werden, oft mit weniger schweren Symptomen und einer besseren
Prognose, und dass sie eine solidere Hintergrundversorgung
erhalten. In diesem modernen Umfeld lag die Messlatte für den
Nachweis eines Nutzens hoch. Die HELIOS-B-Daten deuten auch darauf
hin, dass Vutrisiran in dieser Patientenpopulation einen gr�ßeren
Nutzen für Patienten in früheren Krankheitsstadien haben k�nnte,
bei denen eine frühzeitige Behandlung aufgrund des progressiven
Charakters der ATTR-CM die Funktionsfähigkeit und Lebensqualität
besser erhalten kann.“
„Wir sind stolz darauf, die detaillierten HELIOS-B-Daten auf dem
ESC-Kongress 2024 mit der kardiologischen Fachwelt zu teilen. Mit
dieser Studie haben wir gezeigt, dass der schnelle Knockdown von
toxischem TTR, der mit Vutrisiran beobachtet wurde, das Überleben
verbessert und kardiovaskuläre Krankenhausaufenthalte und das
Fortschreiten der Krankheit im Vergleich zu Placebo reduziert,
wobei die Vorteile konsistent in allen Populationen und unabhängig
von der Verwendung von Hintergrundstabilisatoren beobachtet
wurden“, sagte Pushkal Garg, M.D., Chief Medical Officer von
Alnylam. „Obwohl die Ergebnisse noch nicht von einer
Zulassungsbeh�rde geprüft wurden, deuten die heute von uns
vorgelegten Daten darauf hin, dass Vutrisiran das Potenzial hat,
eine neue Standardbehandlung für ATTR-CM zu werden, eine
fortschreitende und letztlich t�dliche Krankheit mit begrenzten
Behandlungsm�glichkeiten. Wir m�chten uns bei allen bedanken, die
zum Erfolg dieser Studie beigetragen haben, einschließlich der
Patienten, Betreuer, Prüfärzte, Studienmitarbeiter und meiner
Kollegen von Alnylam. Angesichts dieser Daten arbeiten wir mit
Nachdruck daran, diese Daten bei den Beh�rden einzureichen und
dieses Medikament Patienten auf der ganzen Welt zugänglich zu
machen.“
Primäre und sekundärr Endpunkte
Die Ergebnisse der vordefinierten primären und sekundären
Endpunkte sowohl in der Gesamt- als auch in der
Monotherapiepopulation sind in der nachstehenden Tabelle
aufgeführt.
Gesamt
Population
(n=654)
Monotherapie
Population
(n=395)
Primärer Endpunkt
Kompositum aus Gesamtmortalität
und wiederkehrenden kardiovaskulären Ereignissen bis zum Monat 36
[1]
HR=0.718
p=0.0118
HR=0.672
p=0.0162
Risikoquotient (HR)
RRR=28%, ARR=9.9
RRR=33%, ARR=12.5
Komponentenanalysen
Gesamtmortalität bis zu Monat 36
[2]
HR=0.694
p=0.0389
HR=0.705
p=0.1179
Risikoquotient (Hr)
RRR=31%, ARR=7.9
RRR=30%, ARR=11.0
Wiederkehrende CV-Ereignisse bis
zu Monat 36 [3]
Relative Rate Ratio =0.733
p=0.0010
Relative Rate Ratio = 0. 676
p=0.0012
Relative Rate Ratio (relativer
Ratenquotient)
RRR=27%, ARR=7.7
RRR=32%, ARR=9.9
Sekundäre Endpunkte
6-Minuten-Gehtest (6-MWT)
Veränderung vom Ausgangswert in
Monat 30
LS mittlere Differenz
26.46 Meter
p=7.976E-05
32.09 Meter
p=0.0005
Fragebogen zur Kardiomyopathie
von Kansas City (KCCQ)
Veränderung vom Ausgangswert in
Monat 30
LS mittlere Differenz
5.80 Punkte
p=0.0008
8.69 Punkte
p=0.0003
Geamtmortalität bis Monat 42
[4]
HR=0.645
p=0.0098
HR=0.655
p=0.0454
Risikoquotient
RRR=36%, ARR=11.8
RRR=35%, ARR=19.5
New York Heart Association (NYHA)
Klasse
Prozentsatz stabil oder
verbessert in Monat 30
Bereinigte Differenz in %
8.7%
p=0.0217
12.5%
p=0.0121
RRR=Relative Risikoreduktion; ARR=Absolute
Risikoreduktion
[1] ARR: ARR: Unterschied in der
zusammengesetzten Ereignisrate pro 100 Patientenjahre
(Placebo-Vutrisiran)
[2] ARR: Unterschied in der
Sterblichkeitsrate im Monat 36 (Placebo-Vutrisiran)
[3] ARR: Unterschied in der Rate an
CV-Ereignissen pro 100 Patientenjahre (Placebo-Vutrisiran)
[4] ARR: Unterschied in der
Sterblichkeitsrate im Monat 42 (Placebo-Vutrisiran)
Untergruppenanalysen der primären und sekundären Endpunkte, die
nicht auf statistische Signifikanz ausgelegt waren, zeigten
allgemein konsistente Ergebnisse in allen wichtigen
Patientensegmenten, einschließlich der Patienten, die zu Beginn der
Studie Tafamidis erhielten. Bei Patienten, die zu Studienbeginn
Tafamidis erhielten, zeigte Vutrisiran eine 22%ige Reduktion (HR
0,785, nominaler p-Wert 0,2701, ARR 6,7) des zusammengesetzten
primären Endpunkts von ACM und wiederkehrenden CV-Ereignissen und
eine 41%ige Reduktion (HR 0,588, nominaler p-Wert 0,0983, ARR 6,5)
von ACM nach 42 Monaten gegenüber Placebo.
Bei Patienten mit Ausgangsmerkmalen, die auf eine frühe
Erkrankung hindeuten, wurden Tendenzen zu einem
überdurchschnittlichen Nutzen festgestellt. Bei Patienten mit einem
Ausgangswert von NT-proBNP ≤2000 wurde eine 48%ige Reduktion (HR
0,525, nominaler p-Wert 0,0019) des zusammengesetzten primären
Endpunkts sowie eine 65%ige Reduktion (HR 0,348, nominaler p-Wert
0,0012) der ACM bis zu 42 Monaten unter der Behandlung mit
Vutrisiran im Vergleich zu Placebo beobachtet. Bei Patienten unter
75 Jahren zeigte Vutrisiran im Vergleich zu Placebo eine 46%ige
Reduktion (HR 0,545, nominaler p-Wert 0,0081) des zusammengesetzten
primären Endpunkts und eine 45%ige Reduktion (HR 0,552, nominaler
p-Wert 0,0661) von ACM bis zu 42 Monaten.
Darüber hinaus zeigte die Studie Hinweise auf einen Nutzen bei
NT-proBNP, einem etablierten kardialen Biomarker, der die
Mortalität bei ATTR-CM prognostiziert. Nach Monat 30 führte
Vutrisiran zu einer 32%igen relativen Verringerung der Fold Change
von NT-proBNP im Vergleich zu Placebo in der Gesamtpopulation
(bereinigtes geometrisches mittleres Fold Change Ratio
[Vutrisiran/Placebo]: 0,68; nominaler p-value 3,440E-12) und eine
43%ige relative Reduktion der Fold-Change in NT-proBNP im Vergleich
zu Placebo in der Vutrisiran-Monotherapie-Untergruppe (bereinigtes
geometrisches mittleres Fold-Change-Verhältnis
[Vutrisiran/Placebo]: 0,57; nominaler p-value 4,339E-12).
Sicherheit
In der HELIOS-B-Studie zeigte Vutrisiran ein ermutigendes
Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil, das mit dem etablierten
Profil des Medikaments übereinstimmt. Die Häufigkeit von
unerwünschten Ereignissen (UE), ernsten UE, schwerwiegenden UE und
UE, die zum Absetzen des Medikaments führten, war in den
Studienarmen von Vutrisiran und Placebo ähnlich. Kardiale SARs
waren in der Vutrisiran-Gruppe im Vergleich zu Placebo ähnlich oder
geringer. UE, die bei mehr als 15 % der Patienten insgesamt
auftraten, waren in der Vutrisiran-Gruppe ähnlich oder geringer als
unter Placebo (Herzversagen, Covid-19, Vorhofflimmern, Gicht,
Dypnoe und Sturz). In der Vutrisiran-Gruppe traten keine UE ≥3 %
häufiger auf als in der Placebo-Gruppe.
Sicherheit
Vutrisiran
n=326 (%)
Placebo
n=328 (%)
Unerwünschte Ereignisse
322 (98.8%)
323 (98.5%)
Ernste unerwünschte
Ereignisse
201 (61.7%)
220 (67.1%)
Schwerwiegende unerwünschte
Ereignisse
158 (48.5%)
194 (59.1%)
Unerwünschte Ereignisse, die zum
Absetzen des Studienmedikaments führten
10 (3.1%)
13 (4.0%)
Todesfolge
49 (15.0%)
63 (19.2%)
HELIOS-B (NCT: NCT04153149 ) war eine randomisierte,
doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische globale
Phase-3-Studie, die konzipiert und durchgeführt wurde, um die
Wirksamkeit und Sicherheit von Vutrisiran in Bezug auf die
Verringerung der Gesamtmortalität und wiederkehrender
kardiovaskulärer Ereignisse als primären zusammengesetzten Endpunkt
bei Patienten mit ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie zu
untersuchen. An der Studie nahmen 655 erwachsene Patienten mit
ATTR-Amyloidose (erblich oder Wildtyp) und Kardiomyopathie teil.
Die Patienten wurden im Verhältnis 1:1 randomisiert und erhielten
während eines doppelblinden Behandlungszeitraums von bis zu 36
Monaten einmal alle drei Monate Vutrisiran 25 mg oder Placebo
subkutan. Nach der Doppelblindphase konnten alle in Frage kommenden
Patienten, die in der Studie verblieben waren, Vutrisiran in einer
offenen Verlängerungsphase von HELIOS-B erhalten.
Das Unternehmen ist weiterhin auf dem besten Weg, die weltweiten
Zulassungsanträge für Vutrisiran noch in diesem Jahr einzureichen,
einschließlich der Einreichung eines ergänzenden Zulassungsantrags
bei der US-amerikanischen Gesundheitsbeh�rde Food and Drug
Administration (FDA) unter Verwendung eines Priority Review
Vouchers.
Für U.S.-Investoren: Die Ergebnisse der HELIOS-B-Studie, die auf
dem ESC-Kongress 2024 vorgestellt wurden, finden Sie unter
Capella .
Informationen für Investoren im Webcast
Das Management von Alnylam wird die HELIOS-B-Ergebnisse heute um
13:00 Uhr BST (8:00 Uhr ET) besprechen.
Ein Live-Audio-Webcast der Telefonkonferenz wird auf der Website
des Unternehmens unter www.alnylam.com/events im Bereich
„Investoren“ verfügbar sein. Ein archivierter Webcast wird etwa
zwei Stunden nach der Veranstaltung auf der Website des
Unternehmens verfügbar sein.
AMVUTTRA ® (Vutrisiran) INDIKATION UND WICHTIGE INFORMATIONEN
ZUR SICHERHEIT
Indikation
In den USA ist Vutrisiran für die Behandlung der Polyneuropathie
der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose
(hATTR-Amyloidose) bei Erwachsenen angezeigt. In Europa und in
Großbritannien ist Vutrisiran für die Behandlung der
hATTR-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie im
Stadium 1 oder 2 indiziert.
Wichtige Informationen zur Sicherheit
Verminderte Serum-Vitamin-A-Spiegel und empfohlene
Supplementierung
Die Behandlung mit Vutrisiran führt zu einer Abnahme der
Serum-Vitamin-A-Spiegel.
Für Patienten, die Vutrisiran einnehmen, wird eine
Supplementierung in H�he der empfohlenen Tagesdosis (RDA) an
Vitamin A empfohlen (in Europa sollten Patienten, die Vutrisiran
erhalten, eine orale Supplementierung von etwa 2500 IE bis 3000 IE
Vitamin A pro Tag einnehmen, aber nicht überschreiten). H�here
Dosen als die RDA sollten nicht verabreicht werden, um zu
versuchen, normale Serum-Vitamin-A-Spiegel während der Behandlung
mit Vutrisiran zu erreichen, da die Serum-Vitamin-A-Spiegel nicht
das gesamte Vitamin A im K�rper widerspiegeln.
Die Patienten sollten an einen Augenarzt überwiesen werden, wenn
sie Augensymptome entwickeln, die auf einen Vitamin-A-Mangel
hindeuten (z. B. Nachtblindheit). Weitere Informationen zum
Vitamin-A-Spiegel, einschließlich Informationen zu den
Warnhinweisen und den Auswirkungen in der Schwangerschaft, finden
Sie in der Zusammenfassung der Produktmerkmale.
Unerwünschte Wirkungen
Die häufigsten Nebenwirkungen, die bei Patienten auftraten, die
mit Vutrisiran gegen die Polyneuropathie der hereditären
Transthyretin-vermittelten Amyloidose (hATTR-PN) behandelt wurden,
waren Arthralgie (11%), Dyspnoe (7%) und ein verminderter
Vitamin-A-Spiegel (7%).
Weitere Informationen über Vutrisiran finden Sie in der
vollständigen Verschreibungsinformation / Zusammenfassung der
Produktmerkmale.
Über AMVUTTRA ® (Vutrisiran)
AMVUTTRA ® (Vutrisiran) ist ein RNAi-Therapeutikum, das eine
schnelle Unterdrückung von mutiertem und Wildtyp-Transthyretin
(TTR) bewirkt und so die Ursache der Transthyretin
(ATTR)-Amyloidose bekämpft. Vutrisiran wird vierteljährlich durch
subkutane Injektion verabreicht und ist in mehr als 15 Ländern für
die Behandlung der Polyneuropathie der hereditären
Transthyretin-vermittelten Amyloidose (hATTR-PN) bei Erwachsenen
zugelassen und auf dem Markt. In Großbritannien ist Vutrisiran
speziell für die Behandlung von hATTR bei erwachsenen Patienten mit
Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 indiziert. Vutrisiran befindet
sich auch in der Entwicklung für die Behandlung der ATTR-Amyloidose
mit Kardiomyopathie (ATTR-CM), die sowohl Wildtyp- als auch
erbliche Formen der Krankheit umfasst.
Über ATTR
Die Transthyretin-Amyloidose (ATTR) ist eine
unterdiagnostizierte, rasch fortschreitende, schwächende und
t�dliche Krankheit, die durch fehlgefaltete Transthyretin-Proteine
(TTR) verursacht wird, die sich als Amyloid-Ablagerungen in
verschiedenen Teilen des K�rpers ansammeln, unter anderem in den
Nerven, im Herzen und im Magen-Darm-Trakt. Die Patienten k�nnen
eine Polyneuropathie, eine Kardiomyopathie oder beide Formen der
Erkrankung aufweisen. Es gibt zwei verschiedene Formen von ATTR -
erbliches ATTR (hATTR), das durch eine TTR-Genvariante verursacht
wird und weltweit etwa 50 000 Menschen betrifft, und Wildtyp-ATTR
(wtATTR), das ohne eine TTR-Genvariante auftritt und
schätzungsweise 200 000 bis 300 000 Menschen weltweit
betrifft.1-4
Über RNAi
RNAi (RNA-Interferenz) ist ein natürlicher zellulärer Prozess
der Genstilllegung, der heute eine der vielversprechendsten und am
schnellsten voranschreitenden Entwicklungen in der Biologie und
Arzneimittelentwicklung darstellt. 5 Seine Entdeckung wurde als
„ein großer wissenschaftlicher Durchbruch, wie er etwa alle zehn
Jahre vorkommt“ bezeichnet und mit der Verleihung des Nobelpreises
für Physiologie oder Medizin 2006 gewürdigt.6 Durch die Nutzung des
natürlichen biologischen Prozesses der RNAi, der in unseren Zellen
abläuft, ist eine neue Klasse von Medikamenten, die so genannten
RNAi-Therapeutika, nun Realität. Small interfering RNA (siRNA), die
Moleküle, die RNAi vermitteln und die therapeutische RNAi-Plattform
von Alnylam bilden, sind den heutigen Arzneimitteln vorgeschaltet,
indem sie Boten-RNA (mRNA) - die genetischen Vorläufer, die für
krankheitsverursachende oder krankheitsf�rdernde Proteine kodieren
- wirkungsvoll zum Schweigen bringen und so deren Bildung
verhindern.5 Dies ist ein revolutionärer Ansatz, der das Potenzial
hat, die Behandlung von Patienten mit genetischen und anderen
Krankheiten zu verändern.
Über Alnylam Pharmaceuticals
Alnylam (Nasdaq: ALNY) ist führend bei der Umsetzung der
RNA-Interferenz (RNAi) in eine v�llig neue Klasse innovativer
Arzneimittel, die das Potenzial haben, das Leben von Menschen zu
verbessern, die an seltenen und prävalenten Erkrankungen mit
ungedecktem medizinischem Bedarf leiden. Auf der Grundlage
wissenschaftlicher Erkenntnisse, die mit dem Nobelpreis gewürdigt
wurden, repräsentieren RNAi-Therapeutika einen starken klinisch
validierten Ansatz, der richtungweisende Therapeutika hervorbringt.
Seit seiner Gründung im Jahr 2002 führt Alnylam die RNAi-Revolution
mit der Umsetzung seiner kühnen Vision an, wissenschaftliche
Potenziale in die Realität zu überführen. Alnylam verfügt über eine
umfangreiche Pipeline von Prüfpräparaten, darunter mehrere
Produktkandidaten in der späten Entwicklungsphase. Alnylam nutzt
seine Strategie „ Alnylam P 5 x25 “, um transformative Arzneimittel
für seltene und häufige Krankheiten zu entwickeln, um die
Behandlungsergebnisse von Patienten weltweit durch nachhaltige
Innovation zu verbessern und zugleich eine überragende finanzielle
Performance zu erzielen, die sein führendes Biotech-Profil
begründet. Alnylam hat seinen Sitz in Cambridge, US-Bundesstaat
Massachusetts.
Zukunftsgerichtete Aussagen von Alnylam
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im
Sinne von Abschnitt 27A des Securities Act von 1933 und Abschnitt
21E des Securities Exchange Act von 1934. Alle Aussagen, die keine
historischen Tatsachen darstellen, betreffen die Erwartungen,
Überzeugungen, Ziele, Pläne oder Aussichten von Alnylam,
einschließlich, aber nicht beschränkt auf die Erwartungen von
Alnylam hinsichtlich der Sicherheit und Wirksamkeit von Vutrisiran
für die Behandlung von ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie,
einschließlich seines Potenzials, ein transformatives Medikament
für Patienten mit ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie zu sein; das
Potenzial von Vutrisiran, zum neuen Therapiestandard für die
Behandlung von ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie zu werden; das
Potenzial von Vutrisiran, die beh�rdliche Zulassung für die
Behandlung von ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie zu erhalten; das
Potenzial von Vutrisiran, Alnylams nächste Ära erheblichen
Wachstums voranzutreiben; den erwarteten Zeitpunkt der Präsentation
vollständiger Daten aus der klinischen Studie HELIOS-B und der
Einreichung eines U. US-Ergänzungsantrag für Vutrisiran; Alnylams
Pläne, einen Priority Review Voucher in Verbindung mit dem
Ergänzungsantrag für Vutrisiran zu nutzen; das Potenzial von
Vutrisirans klinischem Profil, die Erstlinienpositionierung bei neu
diagnostizierten Patienten und bei jenen Patienten zu unterstützen,
deren Behandlung über das hinaus optimiert werden k�nnte, was
Hintergrundbehandlungen bieten k�nnten; und das Potenzial für
Alnylam, seine Vision von Alnylam P 5 x25 ,ein führendes
Biopharmaunternehmen zu werden, zu erreichen, sollten als
zukunftsgerichtete Aussagen betrachtet werden. Die tatsächlichen
Ergebnisse und Zukunftspläne k�nnen aufgrund verschiedener
wichtiger Risiken, Ungewissheiten und anderer Faktoren erheblich
von denen abweichen, die in diesen zukunftsgerichteten Aussagen
enthalten sind, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Risiken
und Ungewissheiten in Bezug auf Alnylams Fähigkeit, seine „ Alnylam
P 5 x25 ” -Strategie erfolgreich umzusetzen; Alnylams Fähigkeit,
die Wirksamkeit und Sicherheit seiner Produktkandidaten erfolgreich
nachzuweisen; die präklinischen und klinischen Ergebnisse für die
Produktkandidaten von Alnylam, einschließlich Vutrisiran; Maßnahmen
oder Ratschläge von Zulassungsbeh�rden und Alnylams Fähigkeit, die
Zulassung für seine Produktkandidaten, einschließlich Vutrisiran,
sowie eine günstige Preisgestaltung und Kostenerstattung zu
erhalten; die erfolgreiche Einführung, Vermarktung und der Verkauf
der zugelassenen Produkte von Alnylam weltweit; und etwaige
Verz�gerungen, Unterbrechungen oder Ausfälle bei der Herstellung
und Lieferung der Produktkandidaten von Alnylam oder der
vermarkteten Produkte; sowie die Risiken, die im Abschnitt
„Risikofaktoren“ im Jahresbericht 2023 von Alnylam auf Formblatt
10-K, der bei der US-B�rsenaufsichtsbeh�rde (SEC) eingereicht
wurde, ausführlicher beschrieben sind und von Zeit zu Zeit in den
nachfolgenden Quartalsberichten von Alnylam auf Formblatt 10-Q und
in seinen anderen bei der SEC eingereichten Unterlagen aktualisiert
werden k�nnen. Darüber hinaus spiegeln alle zukunftsgerichteten
Aussagen nur die Ansichten von Alnylam zum heutigen Tag wider und
sollten nicht als verlässliche Darstellung der Ansichten zu einem
späteren Zeitpunkt verstanden werden. Alnylam lehnt ausdrücklich
jede Verpflichtung ab, zukunftsgerichtete Aussagen zu
aktualisieren, sofern dies nicht gesetzlich vorgeschrieben ist.
AMV-INTX-00050 - August 2024
1 Hawkins PN, Ando Y, Dispenzeri A, et al.
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6 Zamore P. Cell .
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Die Ausgangssprache, in der der Originaltext ver�ffentlicht
wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen
werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die
Sprachversion, die im Original ver�ffentlicht wurde, ist
rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen
Sprachversion der Ver�ffentlichung ab.
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Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
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Storico
Da Nov 2024 a Dic 2024
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Storico
Da Dic 2023 a Dic 2024
