Poxel annonce la publication dans la revue Kidney International des résultats d’une étude préclinique pour le PXL770 dans la polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD)
01 Marzo 2023 - 7:45AM
Business Wire
- Les résultats soutiennent le développement du PXL770 dans un
programme clinique de phase II dans l’ADPKD
Regulatory News:
POXEL SA (Paris:POXEL) (Euronext : POXEL -
FR0012432516), société biopharmaceutique au stade clinique
développant des traitements innovants pour les maladies chroniques
graves à physiopathologie métabolique, dont la stéatohépatite non
alcoolique (NASH) et les maladies métaboliques rares, annonce
aujourd'hui la publication des résultats d'une étude préclinique
portant sur la polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD)
pour le PXL770, un nouvel activateur direct de la protéine kinase
activée par l'adénosine monophosphate (AMPK).
Pour accéder en ligne à la publication disponible dans la revue
Kidney International, spécialisée dans les sciences de la vie, vous
pouvez suivre le lien suivant : A novel direct adenosine
monophosphate kinase activator ameliorates disease progression in
preclinical models of Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease.
(kidney-international.org).
« L’ADPKD reste une des principales causes d'insuffisance rénale
au stade terminal et est associée à d'importants besoins médicaux
additionnels non satisfaits. Le tolvaptan étant le seul traitement
approuvé pour l’ADPKD et celui-ci présentant une efficacité modérée
et des effets secondaires connus, de nouvelles approches
thérapeutiques sont nécessaires rapidement dans cette indication »,
a déclaré David E. Moller, MD, Vice-Président Exécutif et Directeur
Scientifique de Poxel, « L'AMPK est une cible reconnue pour le
traitement de l'ADPKD, pour laquelle la physiopathologie implique
des perturbations métaboliques et est étroitement liée aux voies
biochimiques clés qui sont modulées par l'activation de l'AMPK.
Pour la première fois, nous avons démontré les effets bénéfiques
d'un activateur direct et sélectif de l'AMPK dans des modèles
précliniques d’ADPKD issus de trois espèces : la souris, le chien
et l’Homme. Ces résultats confirment l'utilité potentielle de
l'activation de l'AMPK pour cette maladie et soutiennent le
développement du PXL770 dans un programme clinique de phase II pour
l’ADPKD ».
À propos de la polykystose rénale autosomique dominante
(ADPKD)
La polykystose rénale autosomique dominante, ou ADPKD, est une
maladie rénale chronique causée par des mutations des gènes PKD1 ou
PKD2. Cette maladie provoque le développement de petits sacs
remplis de liquide, appelés kystes, dans les reins. Le terme «
autosomique dominante » (AD) désigne la méthode de transmission de
la maladie du parent à l'enfant. Concernant l’ADPKD, ces kystes se
développent dans les reins au fil du temps, entraînant une
augmentation de leur taille et de leur volume, ce qui dégrade la
fonction rénale et peut éventuellement entraîner une insuffisance
rénale. La plupart des personnes atteintes d'ADPKD souffrent de
douleurs, d'hypertension artérielle et d'insuffisance rénale à un
moment donné de leur vie.
L'ADPKD est la quatrième cause d'insuffisance rénale chronique
(IRC), affectant 1 personne sur 400 à 1 000 (environ 140 000
patients aux États-Unis) et est la maladie rénale héréditaire
transmise la plus courante. Plus de 50% des patients atteints
d’ADPKD finissent par développer une maladie rénale avant 50 ans,
suivie d’une dialyse et/ou une transplantation rénale. Un seul
médicament, le tolvaptan, est approuvé pour atténuer la progression
de la maladie et est associé à des effets indésirables hépatiques
graves et à une mauvaise tolérance (polyurie).
A propos de Poxel
Poxel est une société biopharmaceutique dynamique au stade
clinique qui s’appuie sur son expertise afin de développer des
traitements innovants contre les maladies
métaboliques, dont la stéatohépatite non-alcoolique
(NASH) et certaines maladies rares. Pour le traitement de la
NASH, le PXL065 (R-pioglitazone stabilisée par substitution
au deuterium) a atteint son critère principal d'évaluation dans une
étude de phase II (DESTINY-1). Dans les maladies rares, le
développement du PXL770, un activateur direct, premier de sa
classe, de la protéine kinase activée par l’adénosine monophosphate
(AMPK), est centré sur l'adrénoleucodystrophie (ALD) et la
polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD). TWYMEEG®
(Imeglimine), produit premier de sa classe de médicaments, qui
cible le dysfonctionnement mitochondrial est commercialisé pour le
traitement du diabète de type 2 au Japon par Sumitomo Pharma et
Poxel prévoit de recevoir des redevances et des paiements basés sur
les ventes. Sumitomo Pharma est le partenaire stratégique de Poxel
pour l’Imeglimine au Japon, en Chine, et dans onze autres pays
d’Asie. Poxel est cotée sur Euronext Paris, son siège social est
situé à Lyon, en France, et la Société dispose de filiales à Boston
aux États-Unis, et Tokyo au Japon.
Pour plus d’informations : http://www.poxelpharma.com
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historiques inclus dans le présent communiqué de presse au sujet
d'événements futurs sont sujettes à (i) des changements sans
préavis et (ii) des facteurs indépendants de la volonté de la
Société. Ces déclarations peuvent comprendre, sans s'y limiter,
tout énoncé précédé, suivi ou incluant des mots tels que « cibler
», « croire », « s'attendre à », « viser », « avoir l'intention de
», « pouvoir », « prévoir », « estimer », « planifier », « projeter
», « vouloir », « pouvoir avoir », « susceptible de », « probable
», « devoir », et d’autres mots et termes ayant un sens similaire
ou la forme négative qui en découle. Les déclarations prospectives
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indépendants de la volonté de la Société qui pourraient conduire à
ce que les résultats ou les performances réels de la Société
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senior Relations Investisseur et Communication
aurelie.bozza@poxelpharma.com +33 6 99 81 08 36 Elisabeth Woo
Vice-président Senior, Relations Investisseurs et Communication
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Rouillé poxel@newcap.eu +33 1 44 71 94 94
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