La FDA accorde une procédure accélérée au rilzabrutinib pour le traitement de la thrombocytopénie immune
18 Novembre 2020 - 7:15AM
La FDA accorde une procédure accélérée au rilzabrutinib pour le
traitement de la thrombocytopénie immune
La FDA accorde une procédure accélérée
au rilzabrutinib pour le traitement de la thrombocytopénie
immune
- Lancement d’un essai de phase III évaluant le rilzabrutinib,
premier inhibiteur potentiel de la BTK (tyrosine kinase de Bruton)
pour le traitement de la thrombocytopénie immune.
- Le rilzabrutinib a déjà obtenu le statut de médicament orphelin
de la FDA.
PARIS – Le 18 novembre
2020 – La Food and Drug Administration (FDA) des
États-Unis a accordé une procédure accélérée (Fast Track
Designation) au rilzabrutinib, un inhibiteur expérimental de la
tyrosine kinase de Bruton (BTK) par voie orale, qui a le potentiel
de devenir le premier inhibiteur de la BTK pour le traitement de la
thrombocytopénie immune. Les résultats positifs d’une étude de
phase I/II viennent en outre de motiver le lancement d’une étude de
phase III dans le but d’évaluer le rilzabrutinib dans le
traitement de la thrombocytopénie immune. La FDA a accordé le
statut de médicament orphelin au rilzabrutinib en octobre 2018 pour
le traitement de cette maladie.
« En octroyant cette procédure accélérée au
rilzabrutinib, un candidat expérimental pour le traitement de la
thrombocytopénie immune, la FDA reconnaît à ce médicament le
potentiel d’améliorer sensiblement les résultats cliniques des
patients atteints de cette maladie invalidante. Il s’agit
d’une reconnaissance importante, d’autant plus que nous venons de
lancer un essai clinique de phase III. », a précisé Dolca Thomas,
Chief Medical Officer de Principia, une entreprise Sanofi.
« La procédure accélérée a pour but de faciliter le
développement et d’accélérer l’examen de médicaments expérimentaux
ayant le potentiel de répondre à des besoins médicaux insatisfaits
et de traiter des maladies graves ou potentiellement mortelles
»
À propos de la procédure
accélérée
La procédure accélérée (Fast Track Designation)
est un dispositif de la FDA qui permet de faciliter le
développement et d’accélérer l’évaluation des médicaments destinés
au traitement de maladies graves ou potentiellement mortelles et
permettant de répondre à des besoins médicaux insatisfaits. La FDA
a créé ce dispositif pour accélérer la mise à disposition de
nouveaux médicaments importants aux patients. Il s’applique à un
large éventail de maladies graves et peut conduire, sous réserve de
certains critères, à une approbation accélérée (Accelerated
Approval) et à un examen prioritaire (Priority Review).
À propos de la thrombocytopénie
immune
La thrombocytopénie immune est une affection
auto-immune qui se caractérise par une diminution de la survie des
plaquettes et une perturbation de la production plaquettaire
entrainant une thrombocytopénie, une prédisposition aux saignements
et une détérioration de la qualité de vie des patients. Chez les
patients en rechute ou réfractaires aux corticoïdes, les
médicaments permettant d’obtenir une rémission rapide et durable de
la maladie font encore défaut.
À propos du rilzabrutinib
Le rilzabrutinib inhibiteur covalent réversible
de la tyrosine kinase de Bruton (BTK) par voie orale étudié pour le
traitement de maladies d’origine immunitaire. La BTK intervient
dans les réponses immunitaires innées et adaptatives, en plus
d’être une molécule de signalisation dans les maladies
immunitaires. Les données relatives au rilzabrutinib montrent
que cette molécule a la capacité de bloquer les cellules
immunitaires inflammatoires, d’éliminer la signalisation
d’auto-anticorps destructeurs et d’empêcher la production de
nouveaux auto-anticorps, sans épuiser les lymphocytes B. Le
rilzabrutinib a le potentiel de cibler la pathogénèse sous-jacente
de la maladie sans altération démontrée de l’agrégation
plaquettaire. L’importance clinique de ces mécanismes fait
actuellement l’objet d’études et aucune autorité réglementaire n’a
encore évalué les profils de sécurité et d’efficacité de ce
médicament.
Note de la rédaction : Le
rilzabrutinib fait l’objet d’un essai de phase III dans le
traitement du pemphigus vulgaire, une affection auto-immune
responsable de l’apparition de cloques sur la peau et les
muqueuses. Une étude de phase II a également été lancée dans le
traitement d’une autre maladie auto-immune – la maladie à IgG4.
À propos de Sanofi La vocation de
Sanofi est d’accompagner celles et ceux confrontés à des
difficultés de santé. Entreprise biopharmaceutique mondiale
spécialisée dans la santé humaine, nous prévenons les maladies avec
nos vaccins et proposons des traitements innovants. Nous
accompagnons tant ceux qui sont atteints de maladies rares, que les
millions de personnes souffrant d’une maladie
chronique. Sanofi et ses plus de 100 000 collaborateurs dans
100 pays transforment l’innovation scientifique en solutions de
santé partout dans le monde. Sanofi, Empowering Life, donner
toute sa force à la vie. |
Relations Médias Sally Bain Tél.: +1 781 264
1091sally.bain@sanofi.com Relations Investisseurs -
Paris Eva Schaefer-Jansen Arnaud DelepineYvonne
Naughton Relations Investisseurs – Amérique du
Nord Felix LauscherFara BerkowitzSuzanne Greco Tél.:
+33 (0)1 53 77 45 45
investor.relations@sanofi.comhttps://www.sanofi.com/en/investors/contact |
Déclarations prospectivesCe
communiqué contient des déclarations prospectives. Ces déclarations
ne constituent pas des faits historiques. Ces déclarations
comprennent des projections et des estimations ainsi que les
hypothèses sur lesquelles celles-ci reposent, des déclarations
portant sur des projets, des objectifs, des intentions et des
attentes concernant des résultats financiers, des événements, des
opérations, des services futurs, le développement de produits et
leur potentiel ou les performances futures. Ces déclarations
prospectives peuvent souvent être identifiées par les mots «
s’attendre à », « anticiper », « croire », « avoir l’intention de
», « estimer » ou « planifier », ainsi que par d’autres termes
similaires. Bien que la direction de Sanofi estime que ces
déclarations prospectives sont raisonnables, les investisseurs sont
alertés sur le fait que ces déclarations prospectives sont soumises
à de nombreux risques et incertitudes, difficilement prévisibles et
généralement en dehors du contrôle de Sanofi, qui peuvent impliquer
que les résultats et événements effectifs réalisés diffèrent
significativement de ceux qui sont exprimés, induits ou prévus dans
les informations et déclarations prospectives. Ces risques et
incertitudes comprennent notamment les incertitudes inhérentes à la
recherche et développement, les futures données cliniques et
analyses, y compris postérieures à la mise sur le marché, les
décisions des autorités réglementaires, telles que la FDA ou l’EMA,
d’approbation ou non, et à quelle date, de la demande de dépôt d’un
médicament, d’un procédé ou d’un produit biologique pour l’un de
ces produits candidats, ainsi que leurs décisions relatives à
l’étiquetage et d’autres facteurs qui peuvent affecter la
disponibilité ou le potentiel commercial de ces produits candidats,
le fait que les produits candidats s’ils sont approuvés pourraient
ne pas rencontrer un succès commercial, l’approbation future et le
succès commercial d’alternatives thérapeutiques, la capacité de
Sanofi à saisir des opportunités de croissance externe et à
finaliser les transactions y relatives, l’évolution des cours de
change et des taux d’intérêt, l’instabilité des conditions
économiques et de marché, , des initiatives de maîtrise des coûts
et leur évolution, l’impact que la COVID-19 aura sur Sanofi, ses
clients, fournisseurs et partenaires et leur situation financière,
ainsi que sur ses employés et sur l’économie mondiale. Tout
impact significatif sur ces derniers pourrait négativement impacter
Sanofi. La situation évolue rapidement et d’autres conséquences que
nous ignorons pourraient apparaitre et exacerber les risques
précédemment identifiés. Ces risques et incertitudes incluent aussi
ceux qui sont développés ou identifiés dans les documents publics
déposés par Sanofi auprès de l’AMF et de la SEC, y compris ceux
énumérés dans les rubriques « Facteurs de risque » et «
Déclarations prospectives » du Document d’enregistrement universel
2019 de Sanofi, qui a été déposé auprès de l’AMF ainsi que dans les
rubriques « Risk Factors » et « Cautionary Statement Concerning
Forward-Looking Statements » du rapport annuel 2019 sur Form 20-F
de Sanofi, qui a été déposé auprès de la SEC. Sanofi ne prend aucun
engagement de mettre à jour les informations et déclarations
prospectives sous réserve de la réglementation applicable notamment
les articles 223-1 et suivants du règlement général de l’Autorité
des marchés financiers.
Grafico Azioni Sanofi (BIT:1SAN)
Storico
Da Mar 2024 a Apr 2024
Grafico Azioni Sanofi (BIT:1SAN)
Storico
Da Apr 2023 a Apr 2024