Sensorion soumet une demande d’autorisation d’essai clinique, au Royaume-Uni, pour OTOF-GT, son produit de thérapie génique le plus avancé
10 Luglio 2023 - 7:30AM
Business Wire
Regulatory News:
Sensorion (FR0012596468 – ALSEN) (Paris:ALSEN), société
de biotechnologie pionnière au stade clinique, dédiée au
développement de thérapies innovantes pour restaurer, traiter et
prévenir les pertes d’audition, annonce aujourd’hui avoir soumis
une première demande d’autorisation d’essai clinique (CTA) pour
OTOF-GT auprès de la Medicines Healthcare products Regulatory
(MHRA) l’agence britannique de régulation des médicaments
(MHRA).
L’essai clinique de Phase 1/2 (Audiogene) vise à évaluer la
sécurité, la tolérance et l’efficacité de l’injection
intra-cochléaire d’OTOF-GT pour le traitement de la perte auditive
liée au gène de l’otoferline chez des patients âgés de 31 mois
maximum. La soumission du CTA fait suite à des études précliniques
approfondies ayant permis l’évaluation de la sécurité et de
l’efficacité d’OTOF-GT et à la réussite de la production d’un lot
du produit pharmaceutique de thérapie génique pour l’essai
clinique.
OTOF-GT, le programme de thérapie génique Adéno-Associé (AAV) à
double vecteur de Sensorion est développé dans l’optique de
restaurer l’audition des patients porteurs de mutations liées à un
déficit en otoferline souffrant d’une perte d’audition
neurosensorielle prélinguale non syndromique sévère à profonde.
L’otoferline est une protéine qui est exprimée dans les cellules
ciliées internes (IHC) présentes dans la cochlée et qui est
essentielle à la transmission du signal jusqu’au nerf auditif. La
perte d’audition liée à la déficience en otoferline est responsable
de près de 8% de tous les cas de déficience auditive congénitale et
environ 20 000 personnes sont concernées aux Etats-Unis et en
Europe1. OTOF-GT a reçu précédemment la désignation de médicament
orphelin (ODD) de la Food and Drug Administration (FDA) américaine2
et de l’Agence européenne des médicaments (EMA)3 ainsi que la
désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) de la FDA au 4e
trimestre 2022.
Nawal Ouzren, Directrice Générale de Sensorion, a
commenté : « Cette première soumission constitue un jalon majeur
pour notre programme OTOF-GT ainsi que pour l’ensemble de la
franchise de thérapie génique de Sensorion. Nous prévoyons d’autres
demandes d’autorisation d’essais cliniques dans d’autres pays,
celle-ci étant la première, et nous espérons pouvoir commencer le
recrutement de patients dans les meilleurs délais, sous réserve de
l’approbation du CTA. Nous nous réjouissons de poursuivre notre
collaboration avec les cliniciens, les autorités réglementaires et
les groupes de patients pour répondre aux besoins médicaux non
satisfaits dans le domaine très complexe de l’audition ».
Géraldine Honnet, Directrice Médicale de Sensorion, a
ajouté : « Il n’existe actuellement aucun médicament approuvé pour
les patients porteurs de mutations du gène codant pour
l’otoferline. Notre ambition est de changer la prise en charge des
nouveau-nés souffrant d’une déficience en otoferline, en réduisant
la dépendance aux implants cochléaires, ce qui améliorerait
considérablement leur qualité de vie. Nous sommes persuadés que la
thérapie génique a le potentiel d’offrir des solutions
thérapeutiques à long-terme à ces patients et à ceux souffrant
d’autres maladies de l’oreille interne. Nous sommes très
enthousiastes à l’idée de faire progresser OTOF-GT au stade
clinique ».
Sensorion prévoit de soumettre une demande d’autorisation
d’essai clinique en Europe dans les prochaines semaines.
À propos de Sensorion
Sensorion est une société de biotechnologie pionnière au stade
clinique dédiée au développement de thérapies innovantes pour
restaurer, traiter et prévenir les troubles de l’audition, un
important besoin médical non-satisfait. Sensorion a développé une
plateforme unique de R&D pour approfondir sa compréhension de
la physiopathologie et de l’étiologie des maladies de l’oreille
interne, lui permettant de sélectionner les meilleures cibles
thérapeutiques et mécanismes d’action appropriés à ses candidats
médicaments. Sensorion développe dans le cadre de la mise en place
d’une large collaboration stratégique ciblant la génétique de
l’audition avec l’Institut Pasteur, deux programmes de thérapie
génique visant à corriger les formes monogéniques héréditaires de
surdité. OTOF-GT vise la surdité causée par des mutations du gène
codant pour l’otoferline et GJB2-GT cible la perte auditive liée à
des mutations du gène GJB2, afin de potentiellement traiter
d’importants segments de perte auditive chez les adultes et les
enfants. La société travaille également sur l’identification de
biomarqueurs afin d’améliorer le diagnostic de ces maladies peu ou
mal soignées. Le portefeuille de Sensorion comprend également des
programmes de petite molécule au stade clinique pour le traitement
et la prévention des troubles de l’audition. Son portefeuille de
produits en phase clinique comprend un produit de Phase 2 : le
SENS-401 (Arazasetron) qui progresse dans une étude clinique de
Preuve de Concept dans l’ototoxicité induite par le cisplatine
(CIO), et dans une étude en partenariat avec Cochlear Limited, chez
des patients devant recevoir un implant cochléaire. Une étude de
Phase 2 du SENS-401 dans la perte auditive neurosensorielle
soudaine (SSNHL) a également été finalisée en janvier 2022.
www.sensorion.com
Avertissement
Le présent communiqué contient des déclarations prospectives
relatives à Sensorion et à ses activités. Sensorion estime que ces
déclarations prospectives reposent sur des hypothèses raisonnables.
Cependant, aucune garantie ne peut être donnée quant à la
réalisation des prévisions exprimées dans ces déclarations
prospectives qui sont soumises à des risques, dont ceux décrits
dans le Rapport Financier Annuel 2022 publié le 30 mars 2023 et
disponible sur le site internet de la Société, et à l’évolution de
la conjoncture économique, des marchés financiers et des marchés
sur lesquels Sensorion est présente. Les déclarations prospectives
figurant dans le présent communiqué sont également soumises à des
risques inconnus de Sensorion ou que Sensorion ne considère pas
comme significatifs à cette date. La réalisation de tout ou partie
de ces risques pourrait conduire à ce que les résultats réels,
conditions financières, performances ou réalisations de Sensorion
diffèrent significativement des résultats, conditions financières,
performances ou réalisations exprimés dans ces déclarations
prospectives. Le présent communiqué et les informations qu’il
contient ne constituent pas, ni ne sauraient être interprétés comme
une offre ou une invitation de vente ou de souscription, ou la
sollicitation de tout ordre ou invitation d’achat ou de
souscription d’actions Sensorion dans un quelconque pays. La
diffusion de ce communiqué dans certains pays peut constituer une
violation des dispositions légales en vigueur. Les personnes en
possession du communiqué doivent donc s’informer des éventuelles
restrictions locales et s’y conformer.
_______________________________ 1 Rodríguez-Ballesteros M,
Reynoso R, Olarte M, Villamar M, Morera C, Santarelli R, Arslan E,
Medá C, Curet C, V�lter C, Sainz-Quevedo M, Castorina P, Ambrosetti
U, Berrettini S, Frei K, Tedín S, Smith J, Cruz Tapia M, Cavallé L,
Gelvez N, Primignani P, Gómez-Rosas E, Martín M, Moreno-Pelayo MA,
Tamayo M, Moreno-Barral J, Moreno F, del Castillo I. A multicenter
study on the prevalence and spectrum of mutations in the otoferlin
gene (OTOF) in subjects with nonsyndromic hearing impairment and
auditory neuropathy. Hum Mutat. 2008 Jun;29(6):823-31. doi:
10.1002/humu.20708. PMID: 18381613. 2 FDA Orphan Drug Designations
and Approvals
https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/listResult.cfm
3 EU Community Register of orphan medicinal products
https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/o2698.htm
Consultez la
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Investor Relations Investisseurs Noémie Djokovic, Chargée
des relations investisseurs et de la communication
ir.contact@sensorion-pharma.com
Relations presse Consilium Communication Stratégique
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